L’Agenzia Italiana del Farmaco ha approvato zanubrutinib per 2 nuove indicazioni per il trattamento di pazienti adulti affetti da linfoma della zona marginale (LZM) che abbiano ricevuto almeno 1 precedente terapia a base di anticorpi antiCD20 e di pazienti adulti con leucemia linfatica cronica (LLC). L’estensione di indicazione arriva appena 1 anno dopo l’approvazione del farmaco innovativo per il trattamento di pazienti adulti affetti da macroglobulinemia di Waldenström, un linfoma linfoplasmocitico raro e a lenta progressione, che abbiano ricevuto almeno 1 precedente terapia, o come trattamento di prima linea per pazienti non idonei alla chemio-immunoterapia. Zanubrutinib è un inibitore della tirosino-chinasi di Bruton (BTK) di nuova generazione molto selettivo e capace di bloccare le proteine che ordinano alle cellule anomale di crescere. La BTK è importante per la crescita delle cellule B, comprese quelle anomale nei pazienti affetti da macroglobulinemia di Waldenström, linfoma della zona marginale o leucemia linfocitica cronica. Queste patologie rientrano nei cosiddetti linfomi non-Hodgkin, ovvero neoplasie che originano dai linfociti B, cellule del sistema immunitario presenti nel sangue, nei linfonodi, milza, timo e midollo osseo, e, in Italia, rappresentano la quinta forma di cancro più comune negli uomini, e la sesta nelle donne.
“L’approvazione di zanubrutinib da parte di Aifa segna una tappa importante per i pazienti affetti da leucemia linfatica cronica e per i loro Medici, che dispongono oggi per poter trattare questi pazienti di un nuovo farmaco orale, biologico, con un profilo di sicurezza favorevole dato il rischio molto ridotto di complicazioni cardiologiche”, dichiara Francesca Romana Mauro, professore associato presso l’Istituto di Ematologia del Dipartimento di Medicina Traslazionale e di Precisione dell’Università Sapienza di Roma. “Questo inibitore di BTK di nuova generazione ha dimostrato infatti non solo un’elevata efficacia terapeutica ma anche tollerabilità e sicurezza, caratteristiche essenziali per i pazienti con leucemia linfatica cronica candidati ad un trattamento continuativo di lunga durata”.
“Questa approvazione rappresenta un importante passo avanti per il trattamento di pazienti affetti da una neoplasia rara come il linfoma della zona marginale”, afferma Pier Luigi Zinzani, professore ordinario di Ematologia presso l’Università di Bologna. “Avere a disposizione un farmaco come zanubrutinib, ad uso orale, può contribuire a trasformare la pratica clinica per questi pazienti, avendo dimostrato un’efficacia significativa con tassi di risposta elevati e duraturi in tutti i sottotipi di LZM.” Zanubrutinib è l’unico inibitore di BTK approvato nell’Unione Europea per il linfoma della zona marginale. Come evidenziato dallo studio di fase 2 Magnolia, i pazienti affetti da qualsiasi sottotipo di linfoma della zona marginale refrattaria e recidivante che sono stati trattati con zanubrutinib hanno avuto raggiunto un tasso di risposta globale del 68% dei casi e il 26% di risposte complete. Zanubrutinib ha inoltre fornito un controllo rapido e duraturo della malattia, con un tempo mediano di risposta di 2,8 mesi.