“La Ricerca di Precisione (o Medicina di Precisione), in particolare in Oncologia, è un approccio che mira a personalizzare il trattamento in base alle caratteristiche genetiche e molecolari uniche del tumore di ciascun paziente. In questo senso i Basket Trial e gli Umbrella Trial sono 2 disegni innovativi di studi clinici fondamentali […]”, dichiara la dott.ssa Barbara Meini, membro del Consiglio Direttivo SIFO e direttrice del Dipartimento Politiche del Farmaco dell’Azienda USL Toscana Sud Est, intervenendo alla sessione Ricerca di Precisione in Oncologia: tra Basket e Umbrella Trial e Qualità di Vita del Paziente del XLVI Congresso Nazionale della Società Italiana di Farmacia Ospedaliera SIFO 2025, in corso a Genova.
“In un Basket Trial, i pazienti vengono raggruppati e arruolati in base alla presenza di una specifica alterazione molecolare o di un biomarcatore comune (la ‘chiave’ che la terapia mirata può agganciare), indipendentemente dall’organo di origine del tumore”, spiega Meini. “Il vantaggio di questo disegno è che permette di testare rapidamente l’efficacia di un farmaco su più tipi di tumori che presentano la stessa anomalia genetica, anche se si manifestano in organi differenti”. In un Umbrella Trial, i pazienti sono arruolati in base al tipo di tumore (lo stesso organo di origine): “All’interno di questo gruppo, vengono esaminati per la presenza di diversi biomarcatori molecolari e allocati a bracci di trattamento diversi (sotto l’unico ‘ombrello’ del tipo di tumore) che corrispondono al loro specifico biomarcatore; il vantaggio è quello di confrontare più farmaci e strategie terapeutiche in modo efficiente all’interno di una singola popolazione di pazienti con lo stesso tipo di tumore, riducendo i tempi e i costi.”
L’integrazione tra ricerca di precisione e disegni di studio ha per il paziente un “impatto diretto” sulla qualità di vita “a partire da una maggiore efficacia e minori effetti collaterali”, afferma ancora Meini. “Somministrando trattamenti solo ai pazienti che hanno maggiori probabilità di rispondere, si aumenta l’efficacia del trattamento e si riduce l’esposizione a terapie inefficaci e potenzialmente tossiche (che avrebbero un impatto negativo sulla QoL. [Questi studi] possono offrire una speranza terapeutica a pazienti con malattie rare o in fasi avanzate, per i quali le opzioni di trattamento standard sono limitate.”
