Tutte le nuove terapie contro la sclerosi laterale amiotrofica

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La ricerca sulla SLA, Sclerosi Laterale Amiotrofica, sta facendo passi in avanti: in Italia è disponibile un nuovo farmaco, l’Edaravone (nome commerciale, Radicut), approvato dall’Agenzia Italiana del Farmaco, che riduce moderatamente gli effetti negativi della malattia sull’attività motoria dei pazienti. Un altro farmaco, il Guanabenz, è oggi al centro della sperimentazione clinica di fase II “PROMISE”, che coinvolge 24 centri di ricerca italiani e si propone di testarne l’efficacia nel rallentare il decorso della SLA.

L’Edaravone è in grado di rallentare moderatamente la degenerazione motoria causata dalla malattia. L’Agenzia Italiana del Farmaco, AIFA, ha accolto la domanda di inserimento del Radicut nella lista dei farmaci della Legge 648 del 23 dicembre 1996, che in mancanza di una valida alternativa terapeutica, previo parere della Commissione consultiva Tecnico Scientifica dell’AIFA – CTS, consente di erogare a carico del Sistema Sanitario Nazionale medicinali innovativi in commercio in altri Stati ma non sul territorio nazionale; medicinali ancora non autorizzati ma sottoposti a sperimentazione clinica; medicinali da impiegare per un’indicazione terapeutica diversa da quella autorizzata. Stando alle indicazioni terapeutiche, AIFA consente la prescrizione del farmaco solo da parte del neurologo e esclusivamente per i pazienti con idonee caratteristiche cliniche (la comparsa della malattia da non oltre due anni, una disabilità moderata e, infine, una buona funzionalità respiratoria). La somministrazione del Radicut, che avviene con infusioni endovena, è possibile solo all’interno di strutture ospedaliere.

Un nuovo farmaco che agisce contrastando l’accumulo patologico di proteine all’interno delle cellule e favorire l’eliminazione di quelle alterate, il Guanabenz, è oggi al centro della sperimentazione clinica di fase II “PROMISE”. Lo studio è coordinato da Giuseppe Lauria, Direttore Dipartimento di Neuroscienze Cliniche Fondazione IRCCS – Istituto Neurologico Carlo Besta di Milano, e includerà 208 pazienti grazie alla partecipazione di 24 centri di ricerca italiani, tra cui il Centro SLA di Torino. PROMISE si propone di testare l’efficacia di dosi diverse del Guanabenz, somministrate per un periodo di 6 mesi, nel rallentare il decorso della SLA.

I NUOVI PROGETTI DI RICERCA

Sono stati presentati i risultati di tre progetti di ricerca finanziati da AriSLA che aprono a nuove strategie terapeutiche. Grazie allo studio “Path-for-ALS”, coordinato da Cinzia Volontè, dell’Istituto di Biologia Cellulare e Neurobiologia CNR di Roma, è stata individuata una nuova molecola, che agendo sul recettore P2X7 a livello cellulare, è in grado di ritardare parzialmente l’insorgenza dei sintomi della SLA, di ridurre la neuroinfiammazione e aumentare temporaneamente la funzionalità motoria in un modello murino di malattia. Il progetto “GF_ALS”, guidato da Ermanno Gherardi, dell’Università degli Studi di Pavia, ha invece prodotto delle nuove proteine, grazie all’applicazione di tecniche di ingegneria genetica, e la più promettente dal punto di vista neuroprotettivo “in vitro” è stata testata su un modello murino. Il progetto di ricerca “RepeatALS”, diretto da Sandra D’Alfonso, dell’Università del Piemonte Orientale A. Avogadro di Novara, ha sequenziato e analizzato l’intero genoma di 70 persone con la SLA creando un catalogo delle unità ripetute in serie nel DNA (ovvero tandem-repeats), per valutare il coinvolgimento delle sequenze ripetute nell’insorgenza ed evoluzione della SLA.