Tumori pediatrici. “Chieti-Londra in rete per inibire il gene MYCN nel neuroblastoma

Un asse di ricerca Chieti-Londra per studiare l’azione combinata di una particolare mini-proteina chiamata omomyc, “legata” a uno specifico anticorpo con l’obiettivo di inibire il gene MYCN, che se amplificato, cioè troppo attivo, concorre all’aggressività del neuroblastoma, tumore pediatrico raro, in termini assoluti, che però resta un’urgenza clinica soprattutto nei casi ad alto rischio e con circa 130-140 nuove diagnosi ogni anno in Italia. Lo studio coinvolge il gruppo guidato dal prof. Arturo Sala, della Brunel University of London, in collaborazione con il Dipartimento di Tecnologie Innovative in Medicina e Odontoiatria dell’Università di Chieti, diretto dal prof. Vincenzo De Laurenzi, con la partecipazione, tra altri, del prof. Gianluca Sala. La collaborazione è nata nell’ambito del più ampio progetto multicentrico in fase preclinica Valiant Approach Against MYCN Oncogene to Leverage Antitumor Activity VAMOLAA, al fine di inibire MYCN e ottenere la massima attività antitumorale, studio coordinato da Patrizia Perri, ricercatrice senior al Laboratorio di Terapie sperimentali in Oncologia dell’Istituto Gaslini di Genova, rappresentato da più linee di azione. Il ramo Chieti-Londra riguarda in particolare uno specifico braccio di ricerca: “Stiamo studiando l’impiego di una mini-proteina, chiamata omomyc, veicolata attraverso l’anticorpo anti-GD2 dinutuximab, usato anche nelle terapie di prima linea per il neuroblastoma ad alto rischio”, spiega Arturo Sala. “Vogliamo approfondire gli effetti di omomyc legata, coniugata, al dinutuximab. Con l’anticorpo dinutuximab legato a omomyc immaginiamo un vantaggio multiplo. Pensiamo di attivare la risposta immune contro il tumore attraverso l’anticorpo anti-GD2 (anticorpo che ha come bersaglio le molecole GD2 espresse sulla superfice delle cellule di neuroblastoma) con effetto terapeutico. In più, aggiungiamo un effetto diretto sul tumore attraverso omomyc che penetra nel tumore sia per la sua autonoma capacità sia per via della coniugazione con l’anticorpo.”

L’Associazione Italiana per la Lotta al Neuroblastoma sostiene questo filone del progetto VAMOLAA con la campagna di Pasqua 2026 Cerco un Uovo Amico; ulteriori informazioni sul sito neuroblastoma.org.

NEUROBLASTOMA

Il neuroblastoma è un tumore pediatrico solido ed extra-cranico, che si sviluppa dunque fuori dal cranio, e si osserva soprattutto in età prescolare. Si tratta di un tumore raro in termini assoluti, ma resta un’urgenza per la clinica e per la ricerca se si pensa, ad esempio, che ogni anno in Italia vengono diagnosticati circa 130-140 nuovi casi. I neuroblastomi con amplificazione di MYCN fanno parte della categoria di neuroblastoma ad alto rischio, caratterizzata da un tasso di sopravvivenza a lungo termine ancora inferiore al 40%.