Tumori cerebrali, Villani: “Necessaria diagnosi molecolare per una prognosi più accurata e terapie innovative”

A pochi giorni dalla Giornata Mondiale Contro il Cancro, che ricorre il 04 febbraio 2026, la Società Italiana di Neurologia SIN richiama l’attenzione sui tumori cerebrali, un insieme eterogeneo di neoplasie rare, ma di grande complessità clinica. In Italia l’incidenza complessiva dei tumori primitivi del sistema nervoso centrale è di circa 3-4 casi ogni 100mila persone all’anno, con un impatto che va ben oltre la sopravvivenza, coinvolgendo funzioni cognitive, autonomia, vita lavorativa e relazioni sociali. Si tratta spesso di tumori diagnosticati in età giovane-adulta, quando le persone colpite sono nella fase di piena maturità personale e professionale, che richiedono un percorso di cura lungo e articolato. In questo contesto, la Neurologia e la Neuro-Oncologia stanno vivendo una fase di profonda trasformazione, grazie ai progressi della diagnostica molecolare e della Medicina di precisione. “Negli ultimi anni è cambiata radicalmente la visione dei tumori cerebrali”, dichiara la dott.ssa Veronica Villani, coordinatrice del Gruppo di Studio di Neuro-Oncologia della SIN. “La nuova classificazione ha spostato il focus dalle sole caratteristiche istologiche, a quelle biologiche e genetiche del tumore. Oggi la diagnosi molecolare è imprescindibile perché consente una prognosi più accurata e apre scenari terapeutici completamente nuovi.”

Un esempio emblematico di questo cambiamento è rappresentato dai gliomi a basso grado, tumori rari che costituiscono circa il 5-10% delle neoplasie del sistema nervoso centrale. Colpiscono prevalentemente persone tra i 30 e i 50 anni, hanno una crescita lenta ma infiltrativa e si manifestano frequentemente con crisi epilettiche, e necessitano di una gestione multidisciplinare per l’elevata complessità dei bisogni. Nell’80% dei casi, questi tumori presentano mutazioni dei geni IDH1 o IDH2, oggi riconosciute come veri e propri driver oncogenici. Proprio queste alterazioni hanno reso possibile lo sviluppo di terapie mirate, segnando l’ingresso concreto della Medicina di precisione in Neuro-Oncologia. “Dopo oltre 20 anni senza innovazioni farmacologiche specifiche, oggi abbiamo il primo trattamento mirato per i gliomi a basso grado IDH-mutati”, afferma Villani. “Si tratta di vorasidenib, già approvato dalla FDA e dall’Ema, in attesa di entrare nella pratica clinica anche in Italia. Si tratta di un passaggio storico per questa popolazione di pazienti, prevalentemente giovani adulti.”

L’approvazione europea si basa sui risultati dello studio clinico di fase III Indigo, che ha dimostrato come vorasidenib sia in grado di prolungare in modo significativo la sopravvivenza libera da progressione (27,7 mesi rispetto agli 11,1 del placebo) e di ritardare l’inizio di trattamenti più invasivi come radioterapia e chemioterapia, noti per i loro effetti collaterali a lungo termine sulle funzioni cognitive.