L’incidenza dell’utilizzo off-label in età pediatrica è molto più alta di quello che si crede: varia dall’11 all’80%, a seconda dei contesti clinici: è tra l’11 e il 37% in ambito ambulatoriale, va dal 16 al 62% nei reparti di pediatria generale e supera l’80% nelle terapie intensive pediatriche e neonatologiche. Come mai percentuali così alte? Perché quella pediatrica è una fascia di popolazione ristretta (come anche le donne in gravidanza, o i neonati prematuri), per cui sono pochi i farmaci creati ad hoc solo per essa. E analogamente, per ragioni etiche, statistiche e commerciali, sono pochi gli studi clinici dedicati all’impiego di farmaci in questa età. Si sottolinea, comunque, che utilizzare una terapia in modalità off-label, quindi al di fuori dalle indicazioni terapeutiche ufficiali, non è sinonimo di comportamento “azzardato”. Quasi sempre, i farmaci vengono impiegati a fronte di una consolidata evidenza clinica, riconosciuta negli anni da fonti scientifiche accreditate. Nonostante questo, però, si continua a parlare di off-label per ragioni formali, ad esempio perché non si è ancora provveduto a aggiornare la scheda tecnica del farmaco e le indicazioni non sono state allargate anche alla popolazione pediatrica.
CHE COSA SI PUÒ FARE O NON FARE
Le leggi che regolano l’utilizzo di farmaci off-label sono ancora molto stringenti in Italia e spesso medici e farmacisti si trovano di fronte a dei veri e propri vicoli ciechi, anche avendo dalla propria una letteratura scientifica consolidata (Evidence Based Medicine). E molto spesso questo si intreccia anche ad un aspetto di spesa e sostenibilità, per le strutture ospedaliere coinvolte nella gestione di questi casi. Che fare di fronte a questi “dilemmi”? Curare un bambino o non curarlo? Di tutto questo si parlerà durante la sessione del congresso SIFO, che non solo farà il punto sulle leggi italiane e europee, ma sarà l’occasione per ripercorrere una serie di “casi indimenticabili”, in cui un farmaco usato in modo “inappropriato” ha potuto salvare la vita di bambini altrimenti incurabili.
QUALCHE ESEMPIO
Cosa fare quando il bambino con gastroenterite vomita e non risponde alla reidratazione orale ma c’è un farmaco raccomandato da meta-analisi e revisioni sistematiche in letteratura eppure non ancora licenziato in Italia? Cosa fare quando nella profilassi delle infezioni fungine in pazienti oncologici esistono farmaci efficaci che non hanno ancora un’indicazione pediatrica? Cosa fare quando alcune malattie genetiche e rare portano a osteopenia ed osteoporosi nei pazienti pediatrici, ma i farmaci per l’osteoporosi hanno solo indicazione negli adulti? Cosa fare quando un paziente già affetto da Fibrosi Cistica e trapiantato di polmone rischia la vita per un peggioramento delle sue condizioni, ma esiste un farmaco che potrebbe portare a un miglioramento della sua funzionalità polmonare?
SIFO: “UNIRE LE ESPERIENZE DI TUTTI I CENTRI PEDIATRICI IN ITALIA”
Uno degli aspetti prioritari legati all’utilizzo off-label di medicinali in ambito pediatrico è la catalogazione delle reazioni avverse, che sono potenzialmente più frequenti di quanto non avvenga quando i farmaci vengono impiegati secondo le indicazioni autorizzate. Questo è dovuto al fatto che il processo di raccolta delle informazioni, nell’off-label, non è ancora ben definito e ad oggi si basa quasi esclusivamente sulle segnalazioni spontanee. Dal congresso SIFO sarà rilanciata la proposta di implementare il sistema di controllo e valutazione delle prescrizioni off-label in pediatria, potenziandolo, creando una banca dati approfondita. “Creare un database aggiornato delle prescrizioni off-label con il coinvolgimento di tutti i centri pediatrici italiani permetterebbe di raccogliere una notevole documentazione e un aggiornamento in tempo reale sulla sicurezza di impiego e efficacia dei medicinali in ogni fascia d’età”, afferma Davide Zanon, coordinatore Galenica clinica SIFO.
