Terapie Avanzate. “Il sistema italiano è pronto a riceverle?”

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Le Terapie avanzate, che comprendono le terapie cellulari, geniche e l’ingegneria dei tessuti, e che in Europa sono denominate ATMP (Advanced Therapy Medicinal Products) sono le protagoniste di una rivoluzione in ambito medico. Per la prima volta nella storia della medicina è stato possibile mettere a punto farmaci a base di materiale biologico, personalizzati e che aspirano a guarire il paziente in un’unica somministrazione. A differenza delle piccole molecole di sintesi chimica e delle macromolecole biotecnologiche come gli anticorpi monoclonali e le proteine ricombinanti, le ATMP sono costituite da cellule o tessuti, eventualmente ingegnerizzati, o da acidi nucleici. Questi farmaci, innovativi per definizione, stanno dimostrando la propria efficacia non tanto nel curare i sintomi, quanto la malattia stessa, intervenendo direttamente sulle cause e offrendo nuove prospettive di guarigione per patologie che sino a ora non avevano soluzione terapeutica.

Attualmente sono 10 le terapie avanzate a disposizione in Europa. La sfida è quella di lavorare in maniera condivisa per aumentarne il numero garantendo l’accesso e la sostenibilità, attraverso un’alleanza permanente tra tutti gli attori coinvolti. Questo il focus del webinar organizzato dall’Istituto Superiore di Sanità e Assobiotec Federchimica dal titolo Terapie Avanzate, il Futuro È Già Qui: il Sistema Italiano È Pronto a Riceverle?. Se si vuole garantire un rapido accesso alle Terapie Avanzate per tutti i Pazienti sul territorio italiano è necessario mantenere il rigore nella valutazione e coinvolgere in una solida alleanza Istituzioni nazionali, regioni, società scientifiche, reti di centri ospedalieri e di ricerca, associazioni dei pazienti e imprese biofarmaceutiche. La sfida è quella di definire una roadmap condivisa per adattare i singoli meccanismi alle peculiarità che contraddistinguono queste terapie, dalla ricerca e dalla produzione fino alla somministrazione al letto del paziente, nell’assoluto rispetto di ruoli e responsabilità.

“Le terapie avanzate rappresentano una frontiera importante e una significativa risorsa per il futuro ma si confrontano con una sfida altrettanto importante che è quella dell’accesso all’innovazione”, spiega Patrizia Popoli, Direttore del Centro nazionale ricerca e valutazione preclinica e clinica dei farmaci. “Tale sfida richiede l’adozione di un modello innovativo rispetto ai normali processi di sperimentazione, autorizzazione e accesso. L’incontro di oggi serve innanzitutto a avviare un confronto tra mondi diversi per ricercare una modalità condivisa al fine di favorire uno sviluppo metodologicamente rigoroso di queste terapie e, soprattutto, un trasferimento tempestivo dei frutti della ricerca all’insegna della sostenibilità e dell’equità.”

“Oggi abbiamo a disposizione una decina di terapie avanzate che rappresentano una vera e propria rivoluzione in ambito medico, capaci di portare un innegabile vantaggio per la salute dei pazienti, risultando in alcuni casi trasformative”, aggiunge Riccardo Palmisano, Presidente di Assobiotec Federchimica. “Questo numero è destinato a crescere considerevolmente nel prossimo futuro se consideriamo che ci sono più di 1.000 sperimentazioni cliniche in corso e che gli analisti prevedono che entro il 2030 saranno autorizzati circa 50 nuovi prodotti di Terapie Avanzate. Siamo dunque oggi in una fase che potremmo definire ‘pilota’ perché nei prossimi 10 anni arriveranno in clinica molte nuove terapie, destinate a patologie sempre di nicchia, ma sicuramente meno rare. In questo scenario sono la cooperazione e la visione di lungo termine le direttrici da seguire per superare le tante sfide ancora aperte. Siamo dunque molto soddisfatti nell’avere confermato oggi un’unità di intenti e una prospettiva comune con ISS e con tutti i diversi stakeholder che hanno partecipato a questo dibattito, che ringraziamo molto per l’approccio aperto e collaborativo. Ci auguriamo che questa giornata possa rappresentare solo un primo passo di un più lungo percorso da fare insieme.”

“L’alleanza che si è instaurata oggi nella Tavola Rotonda con ISS, Ministero della Salute, AIFA, Regioni e CNT su queste terapie innovative è proprio quello che immaginiamo e auspichiamo per il futuro”, conclude Luigi Boano, Vice Presidente Assobiotec Federchimica. “Per rendere disponibile tale innovazione ai pazienti italiani, attraverso un accesso rapido ed omogeneo sul territorio, è urgente immaginare e costruire insieme un nuovo modello di gestione, che superi quello attuale. Il progresso della scienza è inarrestabile e tutti gli attori del Sistema Salute devono collaborare per garantire ai pazienti il massimo beneficio.”