Tag: zolgensma
Atrofia muscolare spinale (SMA). “Terapia genica con onasemnogene abeparvovec (zolgensma) risultata...
Presentati nuovi dati che rilevano i benefici trasformativi e duraturi della terapia genica con somministrazione una tantum di onasemnogene abeparvovec (zolgensma) per il trattamento...
Atrofia muscolare spinale: singola iniezione corregge difetto genetico
L’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha approvato la rimborsabilità di Zolgensma® (onasemnogene abeparvovec), la prima terapia genica per l’atrofia muscolare spinale (SMA), riconoscendone l’innovatività....
Bambini affetti da SMA tipo 1: “Troppe inesattezze sulle terapie”
Nelle ultime settimane sui Media e sui Social, si sta parlando molto di Atrofia Muscolare Spinale (SMA), in modo particolare a seguito della protesta...
Appello Famiglie SMA: “La terapia genica sia accessibile anche per i...
Appello dell’associazione pazienti Famiglie SMA per chiedere ad Aifa di ampliare i criteri di inclusione per non creare discriminazioni e rendere la terapia disponibile...
Avviata al NeMO di Milano terapia genica contro l’atrofia muscolare spinale...
L’Atrofia Muscolare Spinale (SMA) è una patologia neuromuscolare genetica rara, caratterizzata da una progressiva morte dei motoneuroni – le cellule del sistema nervoso delle...
Zolgensma®, la prima terapia genica per l’atrofia muscolare spinale
L’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha inserito Zolgensma (onasemnogene abeparvovec), prima terapia genica per l’atrofia muscolare spinale (SMA), nell’elenco dei medicinali erogabili a totale...