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Atrofia muscolare spinale: singola iniezione corregge difetto genetico

L’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha approvato la rimborsabilità di Zolgensma® (onasemnogene abeparvovec), la prima terapia genica per l’atrofia muscolare spinale (SMA), riconoscendone l’innovatività....

Bambini affetti da SMA tipo 1: “Troppe inesattezze sulle terapie”

Nelle ultime settimane sui Media e sui Social, si sta parlando molto di Atrofia Muscolare Spinale (SMA), in modo particolare a seguito della protesta...

Appello Famiglie SMA: “La terapia genica sia accessibile anche per i...

Appello dell’associazione pazienti Famiglie SMA per chiedere ad Aifa di ampliare i criteri di inclusione per non creare discriminazioni e rendere la terapia disponibile...

Avviata al NeMO di Milano terapia genica contro l’atrofia muscolare spinale...

L’Atrofia Muscolare Spinale (SMA) è una patologia neuromuscolare genetica rara, caratterizzata da una progressiva morte dei motoneuroni – le cellule del sistema nervoso delle...

Zolgensma®, la prima terapia genica per l’atrofia muscolare spinale

L’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha inserito Zolgensma (onasemnogene abeparvovec), prima terapia genica per l’atrofia muscolare spinale (SMA), nell’elenco dei medicinali erogabili a totale...