Home Tags Terapia genica

Tag: terapia genica

Terapie Avanzate. “Il sistema italiano è pronto a riceverle?”

Le Terapie avanzate, che comprendono le terapie cellulari, geniche e l’ingegneria dei tessuti, e che in Europa sono denominate ATMP (Advanced Therapy Medicinal Products)...

Funziona la terapia genica elivaldogene autotemcel eli-cel per il trattamento dell’Adrenoleucodistrofia...

In occasione del 46° Congresso Annuale della European Society for Blood and Marrow Transplantation (EBMT) sono stati presentati i dati aggiornati dal programma di...

Editing genetico: nuovo approccio ne migliora efficacia e precisione

I ricercatori dell’Istituto San Raffaele-Telethon descrivono un nuovo meccanismo con cui è possibile migliorare l’efficacia di questa tecnologia e superare gli ostacoli finora presenti...

Terapia genica efficace nei soggetti con anemia falciforme

In occasione dell’edizione virtuale del XXV Congresso annuale della European Hematology Association (EHA25), bluebird bio annuncia che i nuovi dati derivanti dallo studio di...

In Germania terapia genica contro la β-talassemia TDT

La β-talassemia trasfusione-dipendente (TDT) è una malattia genetica grave causata da mutazioni del gene della beta-globina associate a valori di emoglobina ridotti o significativamente...

Contro l’emofilia arriva la prima terapia genica

Possono servire anche 3 infusioni alla settimana per tutta la vita per trattare una forma grave di emofilia che è una malattia genetica e...

I tumori ematologici

Con oltre 33mila nuovi casi diagnosticati ogni anno, i tumori del sangue si collocano al quinto posto della classifica dei più frequenti nel nostro...

Malattie e trapianto di fegato nel bambino, l’eccellenza alla Pediatria di...

Il primo trial clinico al mondo sulla terapia genica della sindrome di Crigler-Najjar, rara malattia che colpisce il fegato, è in corso a Bergamo....

Beta-Talassemia e terapia genica

I nuovi dati ottenuti dagli studi clinici di Fase 3 Northstar-2 (HGB-207) e di Fase 3 Northstar-3 (HGB-212) condotti con la terapia genica basata su...

Terapia genica efficace contro grave sindrome emorragica

La terapia genica si conferma cura efficace per la sindrome di Wiskott-Aldrich, malattia genetica rara e potenzialmente fatale che colpisce le cellule del sangue....