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Tag: terapia genica

Nasce AGORA, Access to Gene therapies fOr RAre disease, per difendere...

Prosegue l’impegno per contrastare la tendenza sempre più forte da parte delle aziende farmaceutiche e biotecnologiche a disinvestire nell’ambito delle malattie rare per ragioni...

66enne guarito da HIV dopo 36 anni di malattia. È il...

Un uomo di 66 anni è guarito dall’HIV dopo 36 anni di malattia e da 17 mesi non riceve alcuna terapia antivirale. Si tratta...

Telethon: “La terapia genica per alcune malattie rare deve continuare a...

La terapia genica deve continuare a essere disponibile per chi ne ha bisogno, costi quel che costi: è l’impegno preso da Fondazione Telethon di...

CAR-T, terapia genica per il trattamento dei tumori

Osservatorio Terapie Avanzate OTA – che dalla sua fondazione nel 2019 ha l’obiettivo di fornire un’informazione accurata e aggiornata sulle terapie avanzate disponibili e...

Mucopolisaccaridosi. Positivi i risultati della terapia genica sperimentata da Telethon

Buone prospettive dalla terapia genica per le persone con mucopolisaccaridosi di tipo 6, rara malattia metabolica di origine genetica: è quanto emerge dallo studio...

Nuova terapia genica somministrata con mRNA per evitare la chemioterapia

Uno studio pubblicato su Cell da un gruppo di ricercatori dell’Istituto San Raffaele-Telethon per la terapia genica (SR-Tiget), guidati da Luigi Naldini, ha mostrato...

Funziona la terapia genica contro la beta-talassemia

La terapia genica contro la beta talassemia funziona e il 90% dei soggetti trattati guarisce definitivamente. A sottolineare il risultato ottenuto è Franco Locatelli,...

Atrofia muscolare spinale (SMA). Terapia genica precoce migliora sviluppo età evolutiva

Nuovi dati che rafforzano ulteriormente il tangibile beneficio di onasemnogene abeparvovec, la prima terapia genica per l’atrofia muscolare spinale (SMA, spinal muscular atrophy) che...

Tutta un’altra SMA… Con qualche sorriso in più

Tutta un’Altra SMA. Questo il titolo della campagna dell’associazione Famiglie SMA, che da 20 anni rappresenta le persone con atrofia muscolare spinale. Malattia genetica...

Sindrome di Hurler: buoni i risultati della terapia genica

Primi risultati positivi per la terapia genica messa a punto dai ricercatori dell’Istituto San Raffaele-Telethon di Milano (SR-Tiget) per una rara malattia genetica dell’infanzia,...