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Tag: terapia genica

Screening neonatale contro l’atrofia muscolare spinale

L’atrofia muscolare è una malattia di tipo degenerativo che nei casi più gravi impedisce al bambino di reggere autonomamente la testa, di deglutire o...

Atrofia muscolare spinale: singola iniezione corregge difetto genetico

L’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha approvato la rimborsabilità di Zolgensma® (onasemnogene abeparvovec), la prima terapia genica per l’atrofia muscolare spinale (SMA), riconoscendone l’innovatività....

Bambini affetti da SMA tipo 1: “Troppe inesattezze sulle terapie”

Nelle ultime settimane sui Media e sui Social, si sta parlando molto di Atrofia Muscolare Spinale (SMA), in modo particolare a seguito della protesta...

Appello Famiglie SMA: “La terapia genica sia accessibile anche per i...

Appello dell’associazione pazienti Famiglie SMA per chiedere ad Aifa di ampliare i criteri di inclusione per non creare discriminazioni e rendere la terapia disponibile...

Avviata al NeMO di Milano terapia genica contro l’atrofia muscolare spinale...

L’Atrofia Muscolare Spinale (SMA) è una patologia neuromuscolare genetica rara, caratterizzata da una progressiva morte dei motoneuroni – le cellule del sistema nervoso delle...

β-talassemia: i risultati a lungo termine della terapia genica

Presentati i risultati aggiornati sull’efficacia e la sicurezza a lungo termine che riflettono i dati fino a 6 anni di terapia genica con betibeglogene...

Zolgensma®, la prima terapia genica per l’atrofia muscolare spinale

L’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha inserito Zolgensma (onasemnogene abeparvovec), prima terapia genica per l’atrofia muscolare spinale (SMA), nell’elenco dei medicinali erogabili a totale...

Terapie Avanzate. “Il sistema italiano è pronto a riceverle?”

Le Terapie avanzate, che comprendono le terapie cellulari, geniche e l’ingegneria dei tessuti, e che in Europa sono denominate ATMP (Advanced Therapy Medicinal Products)...

Funziona la terapia genica elivaldogene autotemcel eli-cel per il trattamento dell’Adrenoleucodistrofia...

In occasione del 46° Congresso Annuale della European Society for Blood and Marrow Transplantation (EBMT) sono stati presentati i dati aggiornati dal programma di...

Editing genetico: nuovo approccio ne migliora efficacia e precisione

I ricercatori dell’Istituto San Raffaele-Telethon descrivono un nuovo meccanismo con cui è possibile migliorare l’efficacia di questa tecnologia e superare gli ostacoli finora presenti...