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Tag: terapia genica

Sindrome di Hurler: buoni i risultati della terapia genica

Primi risultati positivi per la terapia genica messa a punto dai ricercatori dell’Istituto San Raffaele-Telethon di Milano (SR-Tiget) per una rara malattia genetica dell’infanzia,...

Ospedali del futuro al Festival della Salute: medicina di precisione, più...

“Nel Settecento, Pietro Asburgo Lorena rilanciò l’edilizia ospedaliera”, dichiara Francesco Dotta, prorettore dell’Università degli Studi di Siena. “Ora dobbiamo partire dalle conoscenze mediche presenti....

Glicogenosi: dalla terapia nutrizionale alla terapia genica

I 20 tipi di glicogenosi, malattie rare caratterizzate dall’accumulo di glicogeno sia a livello epatico che muscolare, possono manifestarsi in momenti diversi della vita:...

Car-T, le nuove terapie che trattano i tumori quando gli altri...

Le Car-T sono terapie innovative che permettono di trattare pazienti tumorali quando tutti gli altri metodi hanno fallito. Richiedono però una organizzazione complessa e...

Fibrosi Cistica. “La terapia corre su 2 binari paralleli”

La vita delle persone con fibrosi cistica in questi mesi “corre su 2 binari paralleli”. Da un lato, c’è chi ha accesso a una...

Elivaldogene autotemcel, terapia genica per il trattamento dell’adrenoleucodistrofia cerebrale precoce (CALD)

La Commissione Europea (CE) ha concesso l’autorizzazione all’immissione in commercio di elivaldogene autotemcel, Lenti-D™, terapia genica una tantum per il trattamento dell’adrenoleucodistrofia cerebrale precoce...

3 pazienti con la sindrome di Crigler-Najjar curate a Bergamo con...

All’Ospedale di Bergamo per la prima volta al mondo sono state trattate con successo con la terapia genica 3 pazienti affette dalla sindrome di...

Scoperto il gene che regola l’interferone beta, molecola che ci difende...

I ricercatori dell’Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica hanno scoperto un nuovo meccanismo di regolazione delle risposte immunitarie, con importanti implicazioni nella...

Beta-talassemia: efficace e duratura la terapia genica betibeglogene autotemcel (beti-cel)

Nei giorni scorsi, in occasione del congresso European Hematology Associati, sono stati presentati diversi studi sulla terapia genica betibeglogene autotemcel (beti-cel) in pazienti con...

Sindrome di Sanfilippo, si cerca la cura genetica. Studio Telethon

Guardare la sindrome di Sanfilippo sotto una nuova lente, per immaginare nuove strategie terapeutiche per questa grave malattia genetica che colpisce il sistema nervoso...