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Tag: terapia genica

Funziona la terapia genica contro la beta-talassemia

La terapia genica contro la beta talassemia funziona e il 90% dei soggetti trattati guarisce definitivamente. A sottolineare il risultato ottenuto è Franco Locatelli,...

Atrofia muscolare spinale (SMA). Terapia genica precoce migliora sviluppo età evolutiva

Nuovi dati che rafforzano ulteriormente il tangibile beneficio di onasemnogene abeparvovec, la prima terapia genica per l’atrofia muscolare spinale (SMA, spinal muscular atrophy) che...

Tutta un’altra SMA… Con qualche sorriso in più

Tutta un’Altra SMA. Questo il titolo della campagna dell’associazione Famiglie SMA, che da 20 anni rappresenta le persone con atrofia muscolare spinale. Malattia genetica...

Sindrome di Hurler: buoni i risultati della terapia genica

Primi risultati positivi per la terapia genica messa a punto dai ricercatori dell’Istituto San Raffaele-Telethon di Milano (SR-Tiget) per una rara malattia genetica dell’infanzia,...

Ospedali del futuro al Festival della Salute: medicina di precisione, più...

“Nel Settecento, Pietro Asburgo Lorena rilanciò l’edilizia ospedaliera”, dichiara Francesco Dotta, prorettore dell’Università degli Studi di Siena. “Ora dobbiamo partire dalle conoscenze mediche presenti....

Glicogenosi: dalla terapia nutrizionale alla terapia genica

I 20 tipi di glicogenosi, malattie rare caratterizzate dall’accumulo di glicogeno sia a livello epatico che muscolare, possono manifestarsi in momenti diversi della vita:...

Car-T, le nuove terapie che trattano i tumori quando gli altri...

Le Car-T sono terapie innovative che permettono di trattare pazienti tumorali quando tutti gli altri metodi hanno fallito. Richiedono però una organizzazione complessa e...

Fibrosi Cistica. “La terapia corre su 2 binari paralleli”

La vita delle persone con fibrosi cistica in questi mesi “corre su 2 binari paralleli”. Da un lato, c’è chi ha accesso a una...

Elivaldogene autotemcel, terapia genica per il trattamento dell’adrenoleucodistrofia cerebrale precoce (CALD)

La Commissione Europea (CE) ha concesso l’autorizzazione all’immissione in commercio di elivaldogene autotemcel, Lenti-D™, terapia genica una tantum per il trattamento dell’adrenoleucodistrofia cerebrale precoce...

3 pazienti con la sindrome di Crigler-Najjar curate a Bergamo con...

All’Ospedale di Bergamo per la prima volta al mondo sono state trattate con successo con la terapia genica 3 pazienti affette dalla sindrome di...