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Beta-talassemia trasfusione-dipendente (TDT) e anemia falciforme severa (SCD). La CE approva...

La Commissione Europea ha concesso l’autorizzazione all’immissione in commercio condizionata per Casgevy™ (exagamglogene autotemcel, exa-cel), una terapia di editing genico basata su tecnologia CRISPR/Cas9....

Casgevy™ (exagamglogene autotemcel), prima terapia genica per il trattamento di beta-talassemia...

Il Comitato per i Medicinali per Uso Umano CHMP dell’Agenzia Europea per i Medicinali EMA ha espresso parere positivo per l’approvazione condizionata di Casgevy®...

Beta-Talassemia. “Centri di cura italiani un’eccellenza, ma talvolta la scarsità del...

Si stima che in Italia vi siano circa 7mila persone affette da beta-talassemia, residenti per lo più in alcune Regioni del Sud (Sicilia, Sardegna,...

Beta-talassemia: efficace e duratura la terapia genica betibeglogene autotemcel (beti-cel)

Nei giorni scorsi, in occasione del congresso European Hematology Associati, sono stati presentati diversi studi sulla terapia genica betibeglogene autotemcel (beti-cel) in pazienti con...

β-talassemia: i risultati a lungo termine della terapia genica

Presentati i risultati aggiornati sull’efficacia e la sicurezza a lungo termine che riflettono i dati fino a 6 anni di terapia genica con betibeglogene...

β-talassemia trasfusione-dipendente (TDT): arriva un nuovo farmaco

In occasione dell’edizione virtuale del XI Congresso Nazionale SITE, bluebird bio, GmbH. ha annunciato che i dati del sottogruppo di 10 pazienti italiani partecipanti...

In Germania terapia genica contro la β-talassemia TDT

La β-talassemia trasfusione-dipendente (TDT) è una malattia genetica grave causata da mutazioni del gene della beta-globina associate a valori di emoglobina ridotti o significativamente...

Beta-Talassemia e terapia genica

I nuovi dati ottenuti dagli studi clinici di Fase 3 Northstar-2 (HGB-207) e di Fase 3 Northstar-3 (HGB-212) condotti con la terapia genica basata su...

ß-Talassemia trasfusione-dipendente (TDT): per i pazienti una battaglia quotidiana

Più della metà dei pazienti ha dichiarato di vivere la malattia come una presenza ingombrante nella propria vita quotidiana, un limite che riguarda la...

LentiGlobin, la terapia genica per la talassemia

LentiGlobin™, la terapia genica sperimentale per il trattamento di pazienti adolescenti e adulti affetti da ß-talassemia trasfusione-dipendente (TDT) con genotipo non-ß0/ß0, ha ottenuto la...