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Anemia falciforme severa SCD o beta-talassemia trasfusione-dipendente TDT. “Terapia genica exagamglogene...
Vertex Pharmaceuticals Incorporated ha annunciato dati positivi a lungo termine relativi a exagamglogene autotemcel (exa-cel) derivanti da studi clinici globali condotti su persone affette...
“Promossa la terapia genetica contro anemia falciforme SCD e beta-talassemia trasfusione-dipendente...
Vertex Pharmaceuticals Incorporated ha annunciato i dati a lungo termine di Casgevy® (exagamglogene autotemcel, exa-cel) provenienti dagli studi clinici globali condotti su persone affette...
Congresso Ematologia Europea EHA 2024. “Dati a lungo termine positivi di...
Vertex Pharmaceuticals Incorporated annuncia i dati a lungo termine relativi a exa-cel® (exagamglogene autotemcel) provenienti da studi clinici globali su persone affette da anemia...
Beta-talassemia trasfusione-dipendente (TDT) e anemia falciforme severa (SCD). La CE approva...
La Commissione Europea ha concesso l’autorizzazione all’immissione in commercio condizionata per Casgevy™ (exagamglogene autotemcel, exa-cel), una terapia di editing genico basata su tecnologia CRISPR/Cas9....
Casgevy™ (exagamglogene autotemcel), prima terapia genica per il trattamento di beta-talassemia...
Il Comitato per i Medicinali per Uso Umano CHMP dell’Agenzia Europea per i Medicinali EMA ha espresso parere positivo per l’approvazione condizionata di Casgevy®...
Beta-Talassemia. “Centri di cura italiani un’eccellenza, ma talvolta la scarsità del...
Si stima che in Italia vi siano circa 7mila persone affette da beta-talassemia, residenti per lo più in alcune Regioni del Sud (Sicilia, Sardegna,...
Beta-talassemia: efficace e duratura la terapia genica betibeglogene autotemcel (beti-cel)
Nei giorni scorsi, in occasione del congresso European Hematology Associati, sono stati presentati diversi studi sulla terapia genica betibeglogene autotemcel (beti-cel) in pazienti con...
β-talassemia: i risultati a lungo termine della terapia genica
Presentati i risultati aggiornati sull’efficacia e la sicurezza a lungo termine che riflettono i dati fino a 6 anni di terapia genica con betibeglogene...
β-talassemia trasfusione-dipendente (TDT): arriva un nuovo farmaco
In occasione dell’edizione virtuale del XI Congresso Nazionale SITE, bluebird bio, GmbH. ha annunciato che i dati del sottogruppo di 10 pazienti italiani partecipanti...
In Germania terapia genica contro la β-talassemia TDT
La β-talassemia trasfusione-dipendente (TDT) è una malattia genetica grave causata da mutazioni del gene della beta-globina associate a valori di emoglobina ridotti o significativamente...