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Funziona la terapia genica elivaldogene autotemcel eli-cel per il trattamento dell’Adrenoleucodistrofia...

In occasione del 46° Congresso Annuale della European Society for Blood and Marrow Transplantation (EBMT) sono stati presentati i dati aggiornati dal programma di...

Nuova potenziale terapia per la Sclerosi Laterale Amiotrofica (SLA). Ricerca italiana

Un gruppo di ricercatori guidati dall’IRCCS Ospedale San Raffaele, in collaborazione con Università degli Studi di Milano e Istituto di Biofisica del CNR, ha...

Editing genetico: nuovo approccio ne migliora efficacia e precisione

I ricercatori dell’Istituto San Raffaele-Telethon descrivono un nuovo meccanismo con cui è possibile migliorare l’efficacia di questa tecnologia e superare gli ostacoli finora presenti...

Terapia genica efficace nei soggetti con anemia falciforme

In occasione dell’edizione virtuale del XXV Congresso annuale della European Hematology Association (EHA25), bluebird bio annuncia che i nuovi dati derivanti dallo studio di...

Distrofia muscolare. Scoperte cellule che impediscono ai muscoli di indebolirsi

Uno studio in collaborazione con esperti del Policlinico di Milano ha rivelato una differenza fondamentale tra tessuti sani e malati: si apre la strada...

Siponimod, nuovo farmaco contro la sclerosi multipla

Siponimod è stato recentemente approvato dall’Agenzia Europea del Farmaco (EMA) e dalla Food and Drug Administration (FDA) americana per il trattamento delle forme secondariamente...

Isatuximab, la nuova terapia per il mieloma multiplo recidivato refrattario (RRMM)

“Il mieloma multiplo recidivato refrattario è una patologia complessa che sviluppa continuamente resistenza ai trattamenti e necessita, pertanto, di un’innovazione terapeutica continua”, commenta John...

Infezione da coronavirus e tipologia del paziente oncologico

In base al tipo di patologia tumorale, alla condizione generale dei malati e alle cure a cui sono sottoposti, si può essere più o...

In Germania terapia genica contro la β-talassemia TDT

La β-talassemia trasfusione-dipendente (TDT) è una malattia genetica grave causata da mutazioni del gene della beta-globina associate a valori di emoglobina ridotti o significativamente...

Caso Bortuzzo: “Possibilità di miglioramento se il danno al midollo è...

La scienza e i percorsi riabilitativi, oggi, possono offrire nuove chance in casi di lesioni midollari parziali, ma ci vuole sempre molta cautela. “Da...