Tag: splicing
Fibrosi Cistica. “La terapia corre su 2 binari paralleli”
La vita delle persone con fibrosi cistica in questi mesi “corre su 2 binari paralleli”. Da un lato, c’è chi ha accesso a una...
Asma infantile, la variante della malattia risiede nel gene gasdermin-B
Identificata una variante genetica associata all’asma infantile, soprattutto grazie allo studio di popolazioni di differenti etnie. I soggetti afroamericani presentano infatti una maggiore variazione...
Risdiplam, farmaco sperimentale contro l’atrofia muscolare spinale
L’atrofia muscolare spinale (SMA) è una patologia neuromuscolare progressiva, ereditaria e severa che provoca grave atrofia muscolare e complicanze correlate. La SMA è dovuta...