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Elivaldogene autotemcel, terapia genica per il trattamento dell’adrenoleucodistrofia cerebrale precoce (CALD)

La Commissione Europea (CE) ha concesso l’autorizzazione all’immissione in commercio di elivaldogene autotemcel, Lenti-D™, terapia genica una tantum per il trattamento dell’adrenoleucodistrofia cerebrale precoce...

Sindrome da microdelezione 5q14.3. Nicoletta ricerca casi analoghi a quello del...

La sindrome da microdelezione 5q14.3 è una malattia estremamente rara: talmente rara che i casi totali noti in Italia sarebbero appena 14. Trovare quindi...

Scoperto il “centro dell’attenzione”. Ricerca italiana

I ricercatori dell’Università degli Studi di Milano, in collaborazione con l’Irccs Istituto Clinico Humanitas, hanno individuato a livello del cervello le cellule che permettono...

Malattia di Huntington e nuove terapie

Biomarcatori per il monitoraggio della terapia, modelli terapeutici innovativi e il ruolo dei pazienti all’interno del processo di ricerca: sono tre i messaggi chiave...