Tag: onasemnogene abeparvovec
Atrofia muscolare spinale (SMA). “Terapia genica con onasemnogene abeparvovec (zolgensma) risultata...
Presentati nuovi dati che rilevano i benefici trasformativi e duraturi della terapia genica con somministrazione una tantum di onasemnogene abeparvovec (zolgensma) per il trattamento...
Atrofia muscolare spinale (SMA). Terapia genica precoce migliora sviluppo età evolutiva
Nuovi dati che rafforzano ulteriormente il tangibile beneficio di onasemnogene abeparvovec, la prima terapia genica per l’atrofia muscolare spinale (SMA, spinal muscular atrophy) che...
Screening neonatale contro l’atrofia muscolare spinale
L’atrofia muscolare è una malattia di tipo degenerativo che nei casi più gravi impedisce al bambino di reggere autonomamente la testa, di deglutire o...
Atrofia muscolare spinale: singola iniezione corregge difetto genetico
L’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha approvato la rimborsabilità di Zolgensma® (onasemnogene abeparvovec), la prima terapia genica per l’atrofia muscolare spinale (SMA), riconoscendone l’innovatività....
Zolgensma®, la prima terapia genica per l’atrofia muscolare spinale
L’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha inserito Zolgensma (onasemnogene abeparvovec), prima terapia genica per l’atrofia muscolare spinale (SMA), nell’elenco dei medicinali erogabili a totale...