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Mucopolisaccaridosi. Positivi i risultati della terapia genica sperimentata da Telethon

Buone prospettive dalla terapia genica per le persone con mucopolisaccaridosi di tipo 6, rara malattia metabolica di origine genetica: è quanto emerge dallo studio...

Mucopolisaccaridosi di tipo VI: sperimentata la prima terapia genica

Presso il Dipartimento di Pediatria del Policlinico Federico II, per la prima volta al mondo, un paziente con mucopolisaccaridosi di tipo VI ha ricevuto...