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Tag: malattie rare

Ipertensione polmonare, una malattia invalidante poco conosciuta

Ipertensione polmonare, la malattia “dei paradossi”: i sintomi sono troppo generici per essere identificati; i pazienti troppo pochi – 3mila in Italia – per...

“Io per Lei” i cuori di biscotti di fondazione Telethon

Al via “Io per lei”, la campagna di primavera di Fondazione Telethon che mette le mamme e il loro impegno al centro, chiedendo di...

Nuove prospettive per il trattamento dell’emofilia A nei bambini

Presentati i risultati preliminari ottenuti nello studio di fase III HAVEN 2, volto a valutare la profilassi con emicizumab in bambini di età inferiore...

Settimana mondiale delle immunodeficienze primitive

Sono ben sei milioni i pazienti stimati nel mondo, ma neanche il 30% sa di soffrire di una delle oltre 250 forme di immunodeficienze...

In aumento il numero degli emofilici in Italia

Arriva la nuova fotografia degli emofilici in Italia, con la diffusione in anteprima dei dati del Registro Nazionale delle Coagulopatie Congenite 2015 dell’Istituto Superiore...

Dalla Timosina nuova terapia per la fibrosi cistica

Nuove prospettive di cura per la Fibrosi Cistica (FC) grazie all’impiego di Tα1, un peptide presente nel timo. La ricerca, condotta da Luigina Romani...

Arriva in Italia il farmaco contro la distrofia muscolare di Duchenne

Da qualche giorno è in commercio in Italia Ataluren (Translarna™), farmaco per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne (DMD) dovuta a mutazione nonsenso...

Malattie rare, ma non troppo

Esperti scienziati hanno parlato di Ipofosfatasia, della Malattia di Gaucher e dell’Ipoparatiroidismo nel corso di un Convegno organizzato nei giorni scorsi a Firenze illustrando...

Autismo: la pasticceria rende più autonomi

Sconfiggere la solitudine dei ragazzi con autismo e aiutarli a diventare adulti sempre più autonomi e inseriti nel tessuto sociale. È questo l’obiettivo della...

Si approvano i nuovi LEA ma le esenzioni per le “nuove”...

Attesi da quindici anni, sono finalmente arrivati i Nuovi Lea (Livelli Essenziali di Assistenza), ovvero le prestazioni e i servizi che il SSN deve...