Tag: malattie rare
Emofilia e atrofia muscolare spinale: premiati i progetti che aiutano malati...
Sono stati premiati nei giorni scorsi gli 8 vincitori del Bando Roche per Le Persone con Emofilia, e i 3 vincitori del Bando Roche...
Contro le malattie rare costituita Chiesi Global Rare Diseases
Chiesi Global Rare Diseases, una nuova business unit aziendale che sfrutterà tutte le risorse del Gruppo Chiesi per far progredire la ricerca e lo...
Linfoistiocitosi Emofagocitica (HLH), una rara malattia del sistema immunitario
Si chiama Linfoistiocitosi Emofagocitica (HLH) e in Italia colpisce circa 10 bambini ogni anno, solitamente nei primi 2 anni di vita. Nel mondo, questa...
Malattia di Niemann-Pick. Positivi risultati olipudasi alfa nel combattere la malattia
Olipudasi alfa, ricombinante umano della sfingomielinasi acida, ha dimostrato risultati positivi in due diversi studi clinici che lo hanno valutato nel trattamento del deficit...
Il primo “Seed Grant” Telethon vinto dal Gaslini di Genova per...
Selezionato il progetto vincitore del primo bando Telethon Seed Grant, iniziativa pilota lanciata lo scorso ottobre a Riva del Garda in occasione della XX...
Caplacizumab. Disponibile primo farmaco contro porpora trombotica trombocitopenica (aTTP) acquisita
La Porpora trombotica trombocitopenica (aTTP) acquisita non è ereditaria ma si sviluppa dopo la nascita per cause ancora oggi sconosciute e interessa circa il...
In Germania terapia genica contro la β-talassemia TDT
La β-talassemia trasfusione-dipendente (TDT) è una malattia genetica grave causata da mutazioni del gene della beta-globina associate a valori di emoglobina ridotti o significativamente...
Malattia di Huntington, in 3 sperimentazioni la speranza di vincerla
La malattia di Huntington conta in Italia circa 6500 pazienti e 40mila persone a rischio di ammalarsi: se pur rara, è la più frequente...
I 19 bambini curati dalla ricerca Telethon
Eccoli tutti insieme: sono i 19 bambini curati grazie alla ricerca finanziata da Fondazione Telethon. Arrivano da tutto il mondo, si sono ritrovati durante...
Porpora trombotica trombocitopenica acquisita (aTTP). Una malattia pericolosa ma curabile
Rischiare la vita o riportare gravi danni permanenti a pochi giorni dalla comparsa dei sintomi: questo il pericolo per chi si trova a dover...