Tag: malattie rare

Ipsen ottiene dalla FDA statunitense l’approvazione per palovarotene, primo e unico trattamento per la fibrodisplasia ossificante progressiva. La FOP è una malattia ultra rara...

Uno studio clinico pubblicato sul New England Journal of Medicine conferma la sicurezza e l’efficacia sull’essere umano della nuova terapia genica sperimentale per la...

Un gruppo di ricercatori, coordinati dalla prof.ssa Anna Rita Migliaccio, in collaborazione con 11 Centri di ricerca statunitensi e con l’Università di Firenze, Azienda...

L’Agenzia Italiana del Farmaco ha approvato la rimborsabilità in Italia di efgartigimod alfa per il trattamento, in aggiunta alla terapia standard, dei pazienti adulti...

La morte cardiaca improvvisa (MCI) causa ogni anno il decesso di circa 1.000 persone al di sotto dei 35 anni, soggetti spesso apparentemente in...

Una rara malattia genetica del pancreas che affligge 1 bambino su 50mila con importanti conseguenze sullo sviluppo neuromotorio. È l’iperinsulinismo congenito, condizione con cui...

Sono circa 30mila i pazienti campani inseriti nel Registro Regionale delle Malattie Rare; oltre 1/3 in carico all’AOU Vanvitelli e gli altri divisi tra...

Storie di dolore, fisico e psicologico, quelle delle persone colpite da un sarcoma, una famiglia di tumori rari, eterogenei (circa 100 diversi tipi), aggressivi,...

Anche in Toscana – dopo Piemonte e Valle D’Aosta, dove il percorso è già realtà da diversi anni – l’insufficienza intestinale cronica benigna IICB...

Sono circa 100mila i pazienti nel mondo, di cui 9mila in Italia. La leucemia mieloide cronica, rara forma di tumore del sangue, è responsabile...