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Tag: malattie rare

Il primo “Seed Grant” Telethon vinto dal Gaslini di Genova per...

Selezionato il progetto vincitore del primo bando Telethon Seed Grant, iniziativa pilota lanciata lo scorso ottobre a Riva del Garda in occasione della XX...

Caplacizumab. Disponibile primo farmaco contro porpora trombotica trombocitopenica (aTTP) acquisita

La Porpora trombotica trombocitopenica (aTTP) acquisita non è ereditaria ma si sviluppa dopo la nascita per cause ancora oggi sconosciute e interessa circa il...

In Germania terapia genica contro la β-talassemia TDT

La β-talassemia trasfusione-dipendente (TDT) è una malattia genetica grave causata da mutazioni del gene della beta-globina associate a valori di emoglobina ridotti o significativamente...

Malattia di Huntington, in 3 sperimentazioni la speranza di vincerla

La malattia di Huntington conta in Italia circa 6500 pazienti e 40mila persone a rischio di ammalarsi: se pur rara, è la più frequente...

I 19 bambini curati dalla ricerca Telethon

Eccoli tutti insieme: sono i 19 bambini curati grazie alla ricerca finanziata da Fondazione Telethon. Arrivano da tutto il mondo, si sono ritrovati durante...

Porpora trombotica trombocitopenica acquisita (aTTP). Una malattia pericolosa ma curabile

Rischiare la vita o riportare gravi danni permanenti a pochi giorni dalla comparsa dei sintomi: questo il pericolo per chi si trova a dover...

Contro l’emofilia arriva la prima terapia genica

Possono servire anche 3 infusioni alla settimana per tutta la vita per trattare una forma grave di emofilia che è una malattia genetica e...

Fenilchetonuria e qualità di vita

Cosa vuol dire vivere con la fenilchetonuria oggi? E quali sono le problematiche ancora aperte? Alcune risposte arrivano dalla ESPKU International Conference, conclusasi nei...

Cura per una sola paziente al mondo. Il commento di Francesca...

Come emerso sul New England Journal of Medicine, e ripreso con grande attenzione dai media italiani, un gruppo di scienziati americani ha creato una...

I tumori ematologici

Con oltre 33mila nuovi casi diagnosticati ogni anno, i tumori del sangue si collocano al quinto posto della classifica dei più frequenti nel nostro...