Tag: malattie rare
Psoriasi pustolosa generalizzata (GPP). Una rara e grave patologia che in...
Dolore fisico, eruzioni cutanee, senso di isolamento e incertezza, minaccia costante per la propria vita. Sono i 5 aspetti che caratterizzano il vissuto delle...
SLA. Concluso lo studio di fase III del farmaco orfano a...
Terminato lo studio clinico di fase III di un farmaco a base di acido tauroursodesossicolico, TUDCA, che ha ottenuto la designazione di farmaco orfano...
Lombardia. “SMA inserita nello screening neonatale per le malattie metaboliche ereditarie”
Da oggi la Lombardia inserisce fra gli screening neonatali per la diagnosi precoce di malattie metaboliche ereditarie anche l’atrofia muscolare spinale. La conferma arriva...
Destinazione Posso – il Mio Viaggio con l’Angioedema Ereditario. Nuova campagna...
Un viaggio in auto da Milano a Roma per cambiare la narrazione di una malattia rara e poco conosciuta: l’angioedema ereditario. Tutto nasce dall’incontro...
PBC Day 2023, Ipsen e l’Associazione pazienti EpaC ETS insieme per...
Il 10 settembre 2023 si celebra in tutto il mondo il PBC Day, Giornata Internazionale di sensibilizzazione sulla Colangite Biliare Primitiva. La PBC, un...
Giornata Mondiale della Fibrosi Cistica. Al via la campagna 1 su...
In occasione della Giornata Mondiale della Fibrosi Cistica, la Fondazione per la Ricerca sulla Fibrosi Cistica - FFC Ricerca lancia la campagna 1 su...
Malattie rare. Uniamo Academy per la formazione “dai pazienti per i...
La Federazione Italiana Malattie Rare riprende l’attività di formazione per pazienti e caregiver lanciando Uniamo Academy. Inaugurata da un ciclo di incontri su ricerca...
FDA approva palovarotene, primo farmaco per la fibrodisplasia ossificante progressiva (FOP)
Ipsen ottiene dalla FDA statunitense l’approvazione per palovarotene, primo e unico trattamento per la fibrodisplasia ossificante progressiva. La FOP è una malattia ultra rara...
Terapia genica efficace per la sindrome di Crigler-Najjar, rara malattia del...
Uno studio clinico pubblicato sul New England Journal of Medicine conferma la sicurezza e l’efficacia sull’essere umano della nuova terapia genica sperimentale per la...
Mielofibrosi avanzata. “Scoperta terapia che ne migliora i sintomi”
Un gruppo di ricercatori, coordinati dalla prof.ssa Anna Rita Migliaccio, in collaborazione con 11 Centri di ricerca statunitensi e con l’Università di Firenze, Azienda...