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Tag: leucodistrofia metacromatica

Malattie rare: 25 associazioni chiedono l’aggiornamento dello screening neonatale

“Basta riunioni, interlocuzioni, audizioni: i neonati italiani non possono più aspettare”. Questo l’appello di 25 Associazioni di pazienti rari inviato il 2 febbraio scorso...

Sindrome di Hurler: buoni i risultati della terapia genica

Primi risultati positivi per la terapia genica messa a punto dai ricercatori dell’Istituto San Raffaele-Telethon di Milano (SR-Tiget) per una rara malattia genetica dell’infanzia,...

Virus per potenziare terapia genica con cellule staminali

La terapia genica ha già raggiunto importanti successi ma la sua applicazione è ancora ristretta a poche malattie e a pochi tipi di cellule:...