Tag: farmaci orfani
Malattie rare, #uniamoleforze: “Partecipazione attiva per migliorare qualità vita pazienti”
In occasione della XVI edizione della Giornata Mondiale delle Malattie Rare, UNIAMO ha promosso per tutto il mese di febbraio una campagna volta a...
Il 70% delle malattie rare interessa gli under18, mentre il 40%...
Rari, eppure non così rari. Ne è affetto il 5% della popolazione mondiale, circa 30milioni solo in Europa. Nel nostro Paese, secondo la rete...
Via libera dell’Ema per exagamglogene autotemcel (exa-cel) per trattamento anemia falciforme...
L’Agenzia Europea per i Medicinali Ema ha accolto favorevolmente la domanda di autorizzazione all’immissione in commercio per exagamglogene autotemcel (exa-cel) per il trattamento dei...
Fenfluramina. Rimborsabile anche in Italia per crisi epilettiche associate alla sindrome...
Fenfluramina, farmaco di UCB indicato nel trattamento delle crisi epilettiche associate alla sindrome di Dravet in aggiunta ad altri farmaci anti-crisi per pazienti di...
I “fantasmi” delle malattie rare
Sono malati, ma non possono dare un nome alla loro patologia. Fanno fatica a capire a quali centri di riferimento rivolgersi o a trovare...
Adakveo, il farmaco che previene le crisi vaso-occlusive ricorrenti dell’anemia falciforme
L’anemia falciforme colpisce in Europa circa 50mila persone; in Italia è considerata patologia ematologica rara a causa della difficoltà di diagnosi e tracciamento: i...
Dovprela (pretomanid), nuovo farmaco per la tubercolosi multifarmaco-resistente
La tubercolosi è la principale causa di morte nei pazienti affetti da HIV/AIDS, e ogni anno potrebbe essere responsabile di oltre 1 decesso su...
Ecco perché una malattia si dice rara e perché conviene conoscerle
A livello europeo, una patologia è definita rara se colpisce meno di 1 persona ogni 2mila. Le persone con malattie rare possono essere poche...
Speranze di cura per il rachitismo ipofosfatemico ereditario
Ritardo di crescita, gambe arcuate o gravissimo valgismo del ginocchio, problemi di dentizione, saldatura precoce delle ossa craniche fino a entesopatia. Sono i segnali...
Tiopronina: farmaco salvavita consegnato dal Farmaceutico Militare di Firenze al domicilio...
La cistinuria è una malattia rara ereditaria dovuta a mutazioni dei geni SLC3A1 (2p21) e SLC7A9 (19q13.11). Entrambi i geni, presenti nei tubuli renali...