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Sindrome di Hurler: buoni i risultati della terapia genica

Primi risultati positivi per la terapia genica messa a punto dai ricercatori dell’Istituto San Raffaele-Telethon di Milano (SR-Tiget) per una rara malattia genetica dell’infanzia,...

1 solo fegato per salvare 2 persone: trapianto “domino” al Policlinico...

Gianluca ha una rara malattia genetica che lo costringe, a soli 27 anni, ad un trapianto di fegato. Eppure il suo stesso fegato in...

Home Therapy: l’assistenza durante l’emergenza per pazienti con malattie lisosomiali

Il contagio con il SARS-CoV-2 è un rischio per persone con una condizione di salute già complessa e compromessa, come i pazienti Lisosomiali. Quando...

Novità terapeutica per l’arterite reumatoide

Si chiama Baricitinib la nuova molecola in grado di contrastare i disturbi della artrite reumatoide. Si tratta di un inibitore selettivo di un specifico...