Tag: emolisi
Aifa approva la rimborsabilità di danicopan nel trattamento dell’emoglobinuria parossistica notturna...
L’Agenzia Italiana del Farmaco ha approvato la rimborsabilità di danicopan come terapia aggiuntiva alla terapia standard con ravulizumab o eculizumab per il trattamento di...
Emoglobinuria parossistica notturna (EPN). Situazione attuale e obiettivi futuri
L’emoglobinuria parossistica notturna (EPN o PNH, paroxysmal nocturnal hemoglobinuria) è una malattia rara del sangue, i cui sintomi includono la fatigue, la difficoltà di...
Terapia genica efficace nei soggetti con anemia falciforme
In occasione dell’edizione virtuale del XXV Congresso annuale della European Hematology Association (EHA25), bluebird bio annuncia che i nuovi dati derivanti dallo studio di...
Anemia falciforme, funziona la terapia genica
L’anemia falciforme (AF) è una malattia genetica grave, progressivamente debilitante e potenzialmente letale, causata dalla produzione di emoglobina anomala falcifemica (HbS), che porta alla...