Tag: david davidson
β-talassemia: i risultati a lungo termine della terapia genica
Presentati i risultati aggiornati sull’efficacia e la sicurezza a lungo termine che riflettono i dati fino a 6 anni di terapia genica con betibeglogene...
β-talassemia trasfusione-dipendente (TDT): arriva un nuovo farmaco
In occasione dell’edizione virtuale del XI Congresso Nazionale SITE, bluebird bio, GmbH. ha annunciato che i dati del sottogruppo di 10 pazienti italiani partecipanti...
Funziona la terapia genica elivaldogene autotemcel eli-cel per il trattamento dell’Adrenoleucodistrofia...
In occasione del 46° Congresso Annuale della European Society for Blood and Marrow Transplantation (EBMT) sono stati presentati i dati aggiornati dal programma di...
Terapia genica efficace nei soggetti con anemia falciforme
In occasione dell’edizione virtuale del XXV Congresso annuale della European Hematology Association (EHA25), bluebird bio annuncia che i nuovi dati derivanti dallo studio di...
Anemia falciforme (AF): terapia genica produce emoglobina anti-falcemica
Dopo 6 mesi di trattamento la terapia genetica con LentiGlobin nell’anemia falciforme produce emoglobina anti falcemica pari al 40% o più di emoglobina totale....
Beta-Talassemia e terapia genica
I nuovi dati ottenuti dagli studi clinici di Fase 3 Northstar-2 (HGB-207) e di Fase 3 Northstar-3 (HGB-212) condotti con la terapia genica basata su...
Anemia falciforme, funziona la terapia genica
L’anemia falciforme (AF) è una malattia genetica grave, progressivamente debilitante e potenzialmente letale, causata dalla produzione di emoglobina anomala falcifemica (HbS), che porta alla...
LentiGlobin, la terapia genica per la talassemia
LentiGlobin™, la terapia genica sperimentale per il trattamento di pazienti adolescenti e adulti affetti da ß-talassemia trasfusione-dipendente (TDT) con genotipo non-ß0/ß0, ha ottenuto la...