Tag: crescita
Anemia falciforme severa SCD o beta-talassemia trasfusione-dipendente TDT. “Terapia genica exagamglogene...
Vertex Pharmaceuticals Incorporated ha annunciato dati positivi a lungo termine relativi a exagamglogene autotemcel (exa-cel) derivanti da studi clinici globali condotti su persone affette...
Sindrome del bambino scosso. “Letale in 1 caso su 4; più...
Scuotere violentemente un neonato per cercare di calmarne il pianto inconsolabile può causare una forma di trauma cerebrale che in 1 caso su 4...
Via libera di Aifa alla rimborsabilità di asfotase alfa. “Pazienti con...
Da oggi i pazienti affetti da ipofosfatasia avranno uno strumento in più per combattere la malattia. L’Agenzia Italiana del Farmaco ha infatti dato il...
Cardiopatie congenite. “L’importanza della nutrizione, fin dai primi mesi”
Con un’incidenza stimata di circa 8 casi ogni 1.000 nati vivi, le cardiopatie congenite (CHD) sono le più frequenti malformazioni riscontrabili alla nascita dovute...
Campania. “Nuovi farmaci e terapie geniche per la cura delle malattie...
Alla ricerca di nuovi farmaci, terapie sostitutive e geniche in grado di offrire ai pazienti risposte e guadagnare vita e salute nel tempo è...
“Agamree® (vamorolone) approvato per trattamento di pazienti affetti da distrofia muscolare...
L’Agenzia Italiana del Farmaco Aifa ha approvato Agamree® (vamorolone) per il trattamento di pazienti affetti da distrofia muscolare di Duchenne DMD di età pari...
Giornata Mondiale dell’Osteoporosi 2024. Ecco come proteggere le ossa da questa...
Il 20 ottobre 2024 si è celebrata la Giornata Mondiale dell’Osteoporosi, malattia caratterizzata da una progressiva riduzione e modificazione strutturale della massa ossea, con...
Congresso Ematologia Europea EHA 2024. “Dati a lungo termine positivi di...
Vertex Pharmaceuticals Incorporated annuncia i dati a lungo termine relativi a exa-cel® (exagamglogene autotemcel) provenienti da studi clinici globali su persone affette da anemia...
Beta-talassemia trasfusione-dipendente (TDT) e anemia falciforme severa (SCD). La CE approva...
La Commissione Europea ha concesso l’autorizzazione all’immissione in commercio condizionata per Casgevy™ (exagamglogene autotemcel, exa-cel), una terapia di editing genico basata su tecnologia CRISPR/Cas9....
Somatrogon, ormone della crescita a lunga durata d’azione, rimborsabile in Italia
Somatrogon, innovativo ormone della crescita a lunga durata d’azione, sviluppato da Pfizer per il trattamento del deficit di GH in età pediatrica, ha ottenuto...