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Tag: beta-talassemia

Nasce AGORA, Access to Gene therapies fOr RAre disease, per difendere...

Prosegue l’impegno per contrastare la tendenza sempre più forte da parte delle aziende farmaceutiche e biotecnologiche a disinvestire nell’ambito delle malattie rare per ragioni...

Funziona la terapia genica contro la beta-talassemia

La terapia genica contro la beta talassemia funziona e il 90% dei soggetti trattati guarisce definitivamente. A sottolineare il risultato ottenuto è Franco Locatelli,...

Beta-talassemia: efficace e duratura la terapia genica betibeglogene autotemcel (beti-cel)

Nei giorni scorsi, in occasione del congresso European Hematology Associati, sono stati presentati diversi studi sulla terapia genica betibeglogene autotemcel (beti-cel) in pazienti con...

β-talassemia: i risultati a lungo termine della terapia genica

Presentati i risultati aggiornati sull’efficacia e la sicurezza a lungo termine che riflettono i dati fino a 6 anni di terapia genica con betibeglogene...

β-talassemia trasfusione-dipendente (TDT): arriva un nuovo farmaco

In occasione dell’edizione virtuale del XI Congresso Nazionale SITE, bluebird bio, GmbH. ha annunciato che i dati del sottogruppo di 10 pazienti italiani partecipanti...

In Germania terapia genica contro la β-talassemia TDT

La β-talassemia trasfusione-dipendente (TDT) è una malattia genetica grave causata da mutazioni del gene della beta-globina associate a valori di emoglobina ridotti o significativamente...

Beta-Talassemia e terapia genica

I nuovi dati ottenuti dagli studi clinici di Fase 3 Northstar-2 (HGB-207) e di Fase 3 Northstar-3 (HGB-212) condotti con la terapia genica basata su...

ß-Talassemia trasfusione-dipendente (TDT): per i pazienti una battaglia quotidiana

Più della metà dei pazienti ha dichiarato di vivere la malattia come una presenza ingombrante nella propria vita quotidiana, un limite che riguarda la...

Beta-Talassemia. Uno sguardo sulla vita delle persone che ne soffrono

Una malattia genetica del sangue classificata come rara, ma molto diffusa nell’area del Mediterraneo e in particolare in Italia, dove si stima ci siano...

Beta-talassemia: studio dimostra sicurezza e efficacia della terapia genica

La terapia genica, soprattutto se somministrata in giovane età, potrebbe costituire una strategia di cura efficace per la beta talassemia, una malattia genetica molto diffusa nell’area mediterranea e...