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Tag: beta-talassemia

Congresso Ematologia Europea EHA 2024. “Dati a lungo termine positivi di...

Vertex Pharmaceuticals Incorporated annuncia i dati a lungo termine relativi a exa-cel® (exagamglogene autotemcel) provenienti da studi clinici globali su persone affette da anemia...

Beta-talassemia trasfusione-dipendente (TDT) e anemia falciforme severa (SCD). La CE approva...

La Commissione Europea ha concesso l’autorizzazione all’immissione in commercio condizionata per Casgevy™ (exagamglogene autotemcel, exa-cel), una terapia di editing genico basata su tecnologia CRISPR/Cas9....

Impatto della beta-talassemia sulla quotidianità dei pazienti: “4 ore a settimana...

Un anno composto solo da 11 mesi. Per chi ha la beta-talassemia il tempo scorre diversamente. Trasfusioni e visite in media occupano 3 giorni...

Casgevy™ (exagamglogene autotemcel), prima terapia genica per il trattamento di beta-talassemia...

Il Comitato per i Medicinali per Uso Umano CHMP dell’Agenzia Europea per i Medicinali EMA ha espresso parere positivo per l’approvazione condizionata di Casgevy®...

Beta-Talassemia. “Centri di cura italiani un’eccellenza, ma talvolta la scarsità del...

Si stima che in Italia vi siano circa 7mila persone affette da beta-talassemia, residenti per lo più in alcune Regioni del Sud (Sicilia, Sardegna,...

Via libera dell’Ema per exagamglogene autotemcel (exa-cel) per trattamento anemia falciforme...

L’Agenzia Europea per i Medicinali Ema ha accolto favorevolmente la domanda di autorizzazione all’immissione in commercio per exagamglogene autotemcel (exa-cel) per il trattamento dei...

Nasce AGORA, Access to Gene therapies fOr RAre disease, per difendere...

Prosegue l’impegno per contrastare la tendenza sempre più forte da parte delle aziende farmaceutiche e biotecnologiche a disinvestire nell’ambito delle malattie rare per ragioni...

Funziona la terapia genica contro la beta-talassemia

La terapia genica contro la beta talassemia funziona e il 90% dei soggetti trattati guarisce definitivamente. A sottolineare il risultato ottenuto è Franco Locatelli,...

Beta-talassemia: efficace e duratura la terapia genica betibeglogene autotemcel (beti-cel)

Nei giorni scorsi, in occasione del congresso European Hematology Associati, sono stati presentati diversi studi sulla terapia genica betibeglogene autotemcel (beti-cel) in pazienti con...

β-talassemia: i risultati a lungo termine della terapia genica

Presentati i risultati aggiornati sull’efficacia e la sicurezza a lungo termine che riflettono i dati fino a 6 anni di terapia genica con betibeglogene...