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Tag: beta-talassemia

β-talassemia trasfusione-dipendente (TDT): arriva un nuovo farmaco

In occasione dell’edizione virtuale del XI Congresso Nazionale SITE, bluebird bio, GmbH. ha annunciato che i dati del sottogruppo di 10 pazienti italiani partecipanti...

In Germania terapia genica contro la β-talassemia TDT

La β-talassemia trasfusione-dipendente (TDT) è una malattia genetica grave causata da mutazioni del gene della beta-globina associate a valori di emoglobina ridotti o significativamente...

Beta-Talassemia e terapia genica

I nuovi dati ottenuti dagli studi clinici di Fase 3 Northstar-2 (HGB-207) e di Fase 3 Northstar-3 (HGB-212) condotti con la terapia genica basata su...

ß-Talassemia trasfusione-dipendente (TDT): per i pazienti una battaglia quotidiana

Più della metà dei pazienti ha dichiarato di vivere la malattia come una presenza ingombrante nella propria vita quotidiana, un limite che riguarda la...

Beta-Talassemia. Uno sguardo sulla vita delle persone che ne soffrono

Una malattia genetica del sangue classificata come rara, ma molto diffusa nell’area del Mediterraneo e in particolare in Italia, dove si stima ci siano...

Beta-talassemia: studio dimostra sicurezza e efficacia della terapia genica

La terapia genica, soprattutto se somministrata in giovane età, potrebbe costituire una strategia di cura efficace per la beta talassemia, una malattia genetica molto diffusa nell’area mediterranea e...

Diagnosi preimpianto per scoprire più di 10mila malattie genetiche

Emofilia A e B, Beta-Talassemia, Distrofia muscolare di Duchenne e Becker, fibrosi cistica, Sindrome X Fragile, Atrofia muscolare spinale sono solo alcune tra le...

Virus per potenziare terapia genica con cellule staminali

La terapia genica ha già raggiunto importanti successi ma la sua applicazione è ancora ristretta a poche malattie e a pochi tipi di cellule:...