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Anemia falciforme (AF): terapia genica produce emoglobina anti-falcemica

Dopo 6 mesi di trattamento la terapia genetica con LentiGlobin nell’anemia falciforme produce emoglobina anti falcemica pari al 40% o più di emoglobina totale....

Beta-Talassemia e terapia genica

I nuovi dati ottenuti dagli studi clinici di Fase 3 Northstar-2 (HGB-207) e di Fase 3 Northstar-3 (HGB-212) condotti con la terapia genica basata su...

Beta-talassemia: studio dimostra sicurezza e efficacia della terapia genica

La terapia genica, soprattutto se somministrata in giovane età, potrebbe costituire una strategia di cura efficace per la beta talassemia, una malattia genetica molto diffusa nell’area mediterranea e...

La ß-talassemia trasfusione-dipendente

La ß-talassemia trasfusione-dipendente (TDT) è una patologia ereditaria del sangue causata da una mutazione nel gene della beta-globina, che provoca un’inefficace produzione di globuli rossi...