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Tag: atrofia muscolare spinale

Appello Famiglie SMA: “La terapia genica sia accessibile anche per i...

Appello dell’associazione pazienti Famiglie SMA per chiedere ad Aifa di ampliare i criteri di inclusione per non creare discriminazioni e rendere la terapia disponibile...

Avviata al NeMO di Milano terapia genica contro l’atrofia muscolare spinale...

L’Atrofia Muscolare Spinale (SMA) è una patologia neuromuscolare genetica rara, caratterizzata da una progressiva morte dei motoneuroni – le cellule del sistema nervoso delle...

Zolgensma®, la prima terapia genica per l’atrofia muscolare spinale

L’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha inserito Zolgensma (onasemnogene abeparvovec), prima terapia genica per l’atrofia muscolare spinale (SMA), nell’elenco dei medicinali erogabili a totale...

Le Avventure della SMAgliante Ada: il fumetto per conoscere l’atrofia muscolare...

Un fumetto per spiegare l’Atrofia Muscolare Spinale (SMA) e imparare il valore della diversità e promuovere la bellezza dell’inclusione. Dedicato alle famiglie e tutte...

Atrofia muscolare spinale: screening neonatale in Lazio e Toscana

Oltre 30mila neonati nel Lazio e in Toscana sono stati sottoposti a screening neonatale per l’atrofia muscolare spinale (SMA) e sei bambini sono stati...

Nusinersen efficace nell’atrofia muscolare spinale (SMA)

Sono stati presentati i nuovi dati sul programma di sviluppo clinico di nusinersen, condotto su un ampio spettro di pazienti con atrofia muscolare spinale...

Atrofia muscolare spinale, migliorano le aspettative di vita

“La SMA non è stata sconfitta, ma negli ultimi 2 anni, grazie alla ricerca scientifica, sono cambiate le aspettative e le speranze. È diverso...

Emofilia e atrofia muscolare spinale: premiati i progetti che aiutano malati...

Sono stati premiati nei giorni scorsi gli 8 vincitori del Bando Roche per Le Persone con Emofilia, e i 3 vincitori del Bando Roche...

Risdiplam, farmaco sperimentale contro l’atrofia muscolare spinale

L’atrofia muscolare spinale (SMA) è una patologia neuromuscolare progressiva, ereditaria e severa che provoca grave atrofia muscolare e complicanze correlate. La SMA è dovuta...

Malattia di Huntington, in 3 sperimentazioni la speranza di vincerla

La malattia di Huntington conta in Italia circa 6500 pazienti e 40mila persone a rischio di ammalarsi: se pur rara, è la più frequente...