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Tag: anemia falciforme

Beta-talassemia trasfusione-dipendente (TDT) e anemia falciforme severa (SCD). La CE approva...

La Commissione Europea ha concesso l’autorizzazione all’immissione in commercio condizionata per Casgevy™ (exagamglogene autotemcel, exa-cel), una terapia di editing genico basata su tecnologia CRISPR/Cas9....

Casgevy™ (exagamglogene autotemcel), prima terapia genica per il trattamento di beta-talassemia...

Il Comitato per i Medicinali per Uso Umano CHMP dell’Agenzia Europea per i Medicinali EMA ha espresso parere positivo per l’approvazione condizionata di Casgevy®...

Via libera dell’Ema per exagamglogene autotemcel (exa-cel) per trattamento anemia falciforme...

L’Agenzia Europea per i Medicinali Ema ha accolto favorevolmente la domanda di autorizzazione all’immissione in commercio per exagamglogene autotemcel (exa-cel) per il trattamento dei...

Adakveo, il farmaco che previene le crisi vaso-occlusive ricorrenti dell’anemia falciforme

L’anemia falciforme colpisce in Europa circa 50mila persone; in Italia è considerata patologia ematologica rara a causa della difficoltà di diagnosi e tracciamento: i...

Al Policlinico di Milano “staffetta” di 20 donatori con sangue raro...

Una paziente in Sicilia ha urgenza di sottoporsi a un trapianto salva-vita. Per affrontare l’intervento sono necessarie molte trasfusioni. A rendere tutto particolarmente complicato...

Nuovi farmaci per la terapia dell’anemia falciforme

La Commissione Europea ha approvato Adakveo® (crizanlizumab) per la prevenzione delle crisi vaso-occlusive ricorrenti (VOC) o “crisi dolorose” nei pazienti con anemia falciforme a...

Terapia genica efficace nei soggetti con anemia falciforme

In occasione dell’edizione virtuale del XXV Congresso annuale della European Hematology Association (EHA25), bluebird bio annuncia che i nuovi dati derivanti dallo studio di...

Anemia falciforme (AF): terapia genica produce emoglobina anti-falcemica

Dopo 6 mesi di trattamento la terapia genetica con LentiGlobin nell’anemia falciforme produce emoglobina anti falcemica pari al 40% o più di emoglobina totale....

Anemia falciforme, funziona la terapia genica

L’anemia falciforme (AF) è una malattia genetica grave, progressivamente debilitante e potenzialmente letale, causata dalla produzione di emoglobina anomala falcifemica (HbS), che porta alla...