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Al via nuovo studio clinico di terapia genica per pazienti con...
Al via presso l’IRCCS Ospedale San Raffaele di Milano e l’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma uno studio clinico di terapia genica di fase...
Fondazione Telethon: “Waskyra™, la terapia genica per il trattamento della sindrome...
Fondazione Telethon annuncia il parere positivo espresso dal Comitato per i Medicinali per Uso umano CHMP dell’Agenzia Europea per i Medicinali Ema, che raccomanda...
Leucodistrofia metacromatica. “Terapia genica precoce preserva funzione motoria e capacità cognitive”
La leucodistrofia metacromatica MLD è causata da mutazioni in un gene responsabile del metabolismo di particolari sostanze chiamate sulfatidi, che se non smaltite correttamente...
Lombardia. “Oltre 11mila neonati sottoposti a screening per la leucodistrofia metacromatica”
Dal 15 luglio 2024, in Lombardia sono oltre 11mila i neonati sottoposti al test di screening neonatale per la leucodistrofia metacromatica MLD, gravissima malattia...
In Lombardia, screening neonatale per la leucodistrofia metacromatica. “La ricerca coinvolgerà...
Al via in Lombardia uno studio pilota per lo screening neonatale della leucodistrofia metacromatica, grave malattia neurodegenerativa di origine genetica. Coinvolgerà 100mila neonati e...
Terapia genica per immunodeficienza (ADA-SCID). “Positivi i risultati a lungo termine”
La terapia genica per la rara immunodeficienza ADA-SCID conferma anche sul lungo periodo un rapporto favorevole tra rischi e benefici. È quanto emerge da...
Nasce AGORA, Access to Gene therapies fOr RAre disease, per difendere...
Prosegue l’impegno per contrastare la tendenza sempre più forte da parte delle aziende farmaceutiche e biotecnologiche a disinvestire nell’ambito delle malattie rare per ragioni...
Sindrome di Hurler: buoni i risultati della terapia genica
Primi risultati positivi per la terapia genica messa a punto dai ricercatori dell’Istituto San Raffaele-Telethon di Milano (SR-Tiget) per una rara malattia genetica dell’infanzia,...
Terapia genica efficace contro grave sindrome emorragica
La terapia genica si conferma cura efficace per la sindrome di Wiskott-Aldrich, malattia genetica rara e potenzialmente fatale che colpisce le cellule del sangue....
Cellule staminali del sangue: terapia genica svela albero genealogico
Bastano poche settimane, a seguito di un trapianto di midollo, perché l’intero tessuto sanguigno, comprensivo di un sistema immunitario funzionante, si rigeneri. Comprendere come avviene questo processo permetterebbe...