Tag: adrenoleucodistrofia
Screening neonatale in Lombardia, Bertolaso: “La Regione amplia il programma di...
A partire da gennaio 2026, in Lombardia sarà avviato lo screening per 2 gravi malattie genetiche rare, l’immunodeficienza combinata grave SCID e l’adrenoleucodistrofia legata...
Screening Neonatale. 65 Associazioni chiedono al Governo l’allargamento della lista di...
Sono 65, tra Associazioni e Federazioni, le realtà che hanno sottoscritto la lettera-appello indirizzata al presidente del Consiglio, Giorgia Meloni, al Ministro della Salute,...
Nasce AGORA, Access to Gene therapies fOr RAre disease, per difendere...
Prosegue l’impegno per contrastare la tendenza sempre più forte da parte delle aziende farmaceutiche e biotecnologiche a disinvestire nell’ambito delle malattie rare per ragioni...
Telethon: “La terapia genica per alcune malattie rare deve continuare a...
La terapia genica deve continuare a essere disponibile per chi ne ha bisogno, costi quel che costi: è l’impegno preso da Fondazione Telethon di...
Malattie rare: 25 associazioni chiedono l’aggiornamento dello screening neonatale
“Basta riunioni, interlocuzioni, audizioni: i neonati italiani non possono più aspettare”. Questo l’appello di 25 Associazioni di pazienti rari inviato il 2 febbraio scorso...
Elivaldogene autotemcel, terapia genica per il trattamento dell’adrenoleucodistrofia cerebrale precoce (CALD)
La Commissione Europea (CE) ha concesso l’autorizzazione all’immissione in commercio di elivaldogene autotemcel, Lenti-D™, terapia genica una tantum per il trattamento dell’adrenoleucodistrofia cerebrale precoce...
Funziona la terapia genica elivaldogene autotemcel eli-cel per il trattamento dell’Adrenoleucodistrofia...
In occasione del 46° Congresso Annuale della European Society for Blood and Marrow Transplantation (EBMT) sono stati presentati i dati aggiornati dal programma di...