Terminato lo studio clinico di fase III di un farmaco a base di acido tauroursodesossicolico, TUDCA, che ha ottenuto la designazione di farmaco orfano da parte della Commissione Europea per il trattamento della sclerosi laterale amiotrofica. Sviluppato da Bruschettini, Gruppo PIAM Farmaceutici, il farmaco ha visto l’avvio del trial con i primi partecipanti nel 2019, per valutare l’efficacia del trattamento su 320 pazienti reclutati in 25 Centri, situati in 6 Paesi europei e nel Regno Unito. Nello specifico, lo studio prevede 18 mesi di trattamento nella modalità doppio cieco con placebo e con TUDCA, in aggiunta al trattamento standard che prevede la somministrazione del farmaco a base di riluzolo, e altri 18 mesi di studio in aperto per raccogliere ulteriori dati a lungo termine. L’efficacia sarà dimostrata sul miglioramento dei sintomi, la riduzione del declino funzionale, la sopravvivenza, la qualità della vita, la tollerabilità e l’effetto su specifici biomarcatori di progressione della patologia.
La SLA è una malattia rara neurodegenerativa progressiva che colpisce il sistema nervoso centrale e porta dunque a una degenerazione dei motoneuroni, responsabili del controllo dei movimenti muscolari volontari, causando una paralisi totale. In Italia si stimano almeno 3.500 pazienti e 1.000 nuovi casi ogni anno; la prevalenza, vale a dire il numero di casi presenti nella popolazione, è in aumento, anche grazie alle cure che permettono di prolungare la vita dei pazienti.
L’acido tauroursodesossicolico è considerato una sostanza neuroprotettiva. Grazie alle proprietà antiapoptotiche, il farmaco dovrebbe essere in grado di contrastare la degenerazione dei motoneuroni colpiti dalla patologia rallentandone il decorso.
Bruschettini è partner industriale di TUDCA-ALS, consorzio internazionale di Centri che ha condotto lo studio coordinato dall’IRCCS Humanitas Research Hospital di Milano. I dati saranno analizzati dall’Iss, anch’esso parte del consorzio. La nuova indicazione è prevista per la prima metà del 2025.
