La Commissione Europea ha approvato di selumetinib, inibitore orale e selettivo di MEK, per il trattamento dei neurofibromi plessiformi sintomatici e inoperabili in pazienti adulti con neurofibromatosi di tipo 1. L’approvazione fa seguito al parere positivo del Comitato per i Medicinali per Uso Umano CHMP ed è basata sui risultati dello studio Komet, il più ampio e unico studio internazionale di fase III controllato con placebo in questa popolazione di pazienti, presentati al Congresso Annuale dell’American Society of Clinical Oncology ASCO 2025 e pubblicati su The Lancet. La NF1 è una malattia genetica rara e progressiva, solitamente diagnosticata nella prima infanzia, ma che spesso progredisce fino all’età adulta e può colpire tutti gli organi. Fino al 50% delle persone affette da NF1 può sviluppare un tipo di tumore non maligno chiamato neurofibroma plessiforme che può colpire il cervello, il midollo spinale e i nervi. I PN possono comparire nel corso della vita e crescere fino a diventare di grandi dimensioni, causando dolore, deformità e debolezza muscolare, oltre ad altri sintomi debilitanti.
“L’approvazione in Europa di selumetinib per gli adulti affetti da NF1 con PN offre a pazienti e medici una nuova possibilità di cura, contribuendo a colmare le lacune terapeutiche oltre l’età pediatrica”, dichiara il prof. Pierre Wolkenstein, MD, PhD, direttore del Dipartimento di Dermatologia dell’Ospedale Henri Mondor, APHP, Università di Parigi Est UPEC e coordinatore nazionale della sperimentazione Komet in Europa. “Come dimostrato nello studio di fase III Komet – lo studio clinico in fase avanzata più solido condotto finora su questo gruppo di pazienti – gli adulti trattati con selumetinib hanno registrato una significativa riduzione del volume tumorale, con un profilo di sicurezza coerente con il suo uso consolidato nei pazienti pediatrici, confermando i benefici clinici di selumetinib sia per gli adulti di nuova diagnosi sia per quelli in transizione verso le cure dell’età adulta.”
“L’approvazione da parte della Commissione Europea estende il potenziale trasformativo di selumetinib agli adulti affetti da NF1 con PN nella regione, garantendo continuità delle cure anche in età adulta”, afferma Marc Dunoyer, ceo di Alexion, AstraZeneca Rare Disease. “Siamo ansiosi di rendere disponibile selumetinib il prima possibile agli adulti che ne hanno bisogno in tutta Europa.”
