Una nuova speranza nel trattamento della colangite biliare primitiva Pbc, rara patologia autoimmune del fegato. Gilead ha infatti annunciato la rimborsabilità da parte dell’Aifa per seladelpar, che entra così nel Servizio Sanitario Nazionale e potrà essere utilizzato insieme all’acido ursodesossicolico Udca nei pazienti con risposta insufficiente alla terapia standard, o in monoterapia nei casi in cui l’Udca non sia tollerato.
La Pbc, malattia epatica cronica autoimmune e colestatica, colpisce principalmente le donne fra i 45 e i 65 anni; in Italia ci sono circa 28 persone malate ogni 100mila abitanti, e ogni anno si registrano circa 5 nuovi casi ogni 100mila persone. Spesso emerge in forma asintomatica, provocando un ritardo nella diagnosi venendo identificata in maniera quasi casuale. Un primo campanello d’allarme è rappresentato dalla presenza di valori anomali di fosfatasi alcalina nel sangue. I sintomi più comuni sono affaticamento e prurito cronico; quest’ultimo risulta particolarmente difficile da trattare tanto da compromettere profondamente la qualità di vita, interferendo con il sonno, il benessere psicologico, la vita lavorativa e le attività quotidiane. La Pbc può evolvere progressivamente verso fibrosi avanzata, cirrosi, fino a rendere necessario il trapianto di fegato. Attualmente non esiste una cura: i trattamenti hanno l’obiettivo di rallentare la progressione della malattia e ridurre i sintomi correlati alla colestasi, come il prurito.
TERAPIE
Per quanto riguarda il trattamento, la Pbc viene trattata principalmente con acido ursodesossicolico Udca, trattamento di prima linea. Tuttavia, circa il 40% dei pazienti non risponde adeguatamente, rischiando così di far progredire la malattia. È qui che entrano in gioco i trattamenti di seconda linea; tra questi, figura appunto quello a base di seladelpar. Secondo lo studio di fase 3 Response, che ha monitorato 193 partecipanti in diverse sedi in tutto il mondo che hanno ricevuto 1 dose orale giornaliera di 10 mg di seladelpar o placebo per 12 mesi, il 62% dei partecipanti che lo assumevano ha raggiunto l’endpoint primario di risposta biochimica composita al mese 12, rispetto al 20% dei partecipanti che assumevano placebo, portando alla “normalizzazione dei livelli di fosfatasi alcalina nel 25% dei partecipanti allo studio al mese 12”, parametro altamente predittivo degli outcome a lungo termine nella Pbc. La variazione non è stata osservata in nessuno dei partecipanti allo studio che assumevano placebo. I pazienti trattati con seladelpar hanno dimostrato inoltre una riduzione significativa del prurito rispetto al placebo. “Questo importante risultato rappresenta un ulteriore passo avanti verso un cambio di paradigma nella gestione della colangite biliare primitiva”, dichiara Carmen Piccolo, executive Country medical director Gilead Sciences. “Non si tratta infatti di agire solo sui parametri biochimici, ma di avere un’attenzione concreta alla qualità di vita dei pazienti.”
