Il Comitato per i Medicinali per Uso Umano CHMP dell’Agenzia Europea per i Medicinali Ema ha raccomandato l’approvazione di ocrelizumab per infusione endovenosa per il trattamento di bambini e adolescenti con sclerosi multipla dai 10 anni in su, affetti da forme recidivanti di sclerosi multipla SMR. La Food and Drug Administration statunitense ha approvato l’anticorpo monoclonale per i pazienti pediatrici con SMR nel maggio 2026. La decisione finale da parte della Commissione Europea è attesa a breve.
“I bambini e gli adolescenti che convivono con la sclerosi multipla subiscono ricadute più frequenti e gravi rispetto agli adulti, eppure le loro opzioni terapeutiche sono rimaste indietro”, dichiara Levi Garraway, MD, PhD, chief medical officer e head of Global Product Development di Roche. “Il parere positivo del CHMP ci avvicina a colmare un divario di lunga data in Europa, offrendo ai giovani con SM una terapia ad alta efficacia supportata da un decennio di esperienza clinica negli adulti.”
“Vivere con una diagnosi di SM in età pediatrica significa che i bambini e gli adolescenti devono affrontare una condizione complessa, con ricadute imprevedibili che richiedono ricoveri ospedalieri e terapie per la fase acuta, comportano giorni di assenza da scuola e dalle attività sociali ponendoli di fronte al rischio di una potenziale disabilità futura”, afferma la dott.ssa Brenda Banwell, MD, Chair of Pediatrics alla Johns Hopkins Medicine, pediatrician-in-chief e co-director del Johns Hopkins Children’s Center. “Estendere ocrelizumab, un trattamento di comprovata efficacia per gli adulti, ai pazienti più giovani rappresenta un importante passo avanti per bloccare tempestivamente l’attività della malattia, con l’obiettivo di preservare la loro salute fisica e cognitiva.”
Almeno 40mila bambini e adolescenti convivono con la SM in tutto il mondo; di questi, circa 1/3 si trova in Europa. Ocrelizumab è un anticorpo monoclonale umanizzato progettato per colpire in modo selettivo i linfociti B CD20-positivi, un tipo specifico di cellula immunitaria che si ritiene sia tra le principali responsabili dei danni alla mielina (la guaina che isola e supporta le cellule nervose) e agli assoni (le cellule nervose stesse).
LA SCLEROSI MULTIPLA
È una patologia cronica che colpisce oltre 3milioni di persone in tutto il mondo. Le persone affette da tutte le forme di sclerosi multipla subiscono una progressione della malattia fin dall’esordio. Pertanto, un obiettivo cruciale del trattamento è rallentare, arrestare e idealmente prevenire la progressione della malattia il prima possibile. Circa l’85% delle persone affette da sclerosi multipla riceve una diagnosi iniziale di sclerosi multipla recidivante-remittente SMRR. Le forme recidivanti della malattia SMR comprendono la SMRR e la SM secondariamente progressiva attiva; le persone con SMR vanno incontro a ricadute e a un peggioramento della disabilità nel tempo.
