Il Comitato per i Medicinali per Uso Umano CHMP dell’Agenzia Europea per i Medicinali Ema ha emesso parere positivo raccomandando l’approvazione di ruxolitinib crema per il trattamento della vitiligine non segmentale con coinvolgimento facciale negli adulti e negli adolescenti a partire dai 12 anni di età. “Il parere positivo del CHMP ci avvicina di un passo nel portare ai pazienti e agli operatori sanitari nell’Unione Europea ruxolitinib crema, il primo trattamento in assoluto per la ripigmentazione nella vitiligine non segmentale”, dichiara Steven Stein, MD, chief medical officer, Incyte. “Senza un’opzione di trattamento centralmente approvata e al momento disponibile nell’UE, questo parere positivo segna una pietra miliare significativa per la comunità della vitiligine.” Il parere del CHMP che raccomanda l’approvazione di ruxolitinib crema si basa sui dati di 2 studi clinici registrativi di fase 3 (True-V1 e True-V2) che hanno valutato la sicurezza e l’efficacia di ruxolitinib crema rispetto al veicolo (crema non medicata) in oltre 600 soggetti di età pari o superiore a 12 anni affette da vitiligine non segmentale: il trattamento con ruxolitinib crema ha portato a miglioramenti significativi nella ripigmentazione facciale e corporea totale rispetto al veicolo, come dimostrato dal numero di pazienti che hanno raggiunto gli endpoint dell’indice di punteggio dell’area della vitiligine facciale e corporea totale alla settimana 24 rispetto al veicolo, con una percentuale più elevata di pazienti che hanno risposto alla settimana 52. Le reazioni avverse più comuni (incidenza ≥ 1%) sono state acne nella sede di applicazione, prurito nella sede di applicazione, rinofaringite, cefalea, infezione delle vie urinarie, eritema nella sede di applicazione e piressia.
“Data la sua patogenesi complessa e la progressione imprevedibile, la vitiligine può essere molto difficile da trattare per i dermatologi”, afferma il prof. Thierry Passeron, MD, PhD., primario del Reparto di Dermatologia, Università della Costa Azzurra di Nizza, Francia, tra i principali ricercatori degli studi True-V. “Accolgo con favore la notizia di oggi e attendo con impazienza la potenziale approvazione di una terapia efficace in grado di indurre la ripigmentazione, fornendo un’opzione fortemente necessaria per quei pazienti che vivono con la vitiligine e stanno cercando attivamente un trattamento, così come per la comunità clinica dedicata al suo trattamento.”
La vitiligine è una malattia autoimmune cronica caratterizzata da depigmentazione della pelle che si traduce in una perdita a chiazze del colore della pelle in seguito alla progressiva distruzione dei melanociti, le cellule produttrici di pigmento. Si ritiene che l’iperattività della via di segnale JAK guidi l’infiammazione coinvolta nella patogenesi e nella progressione della vitiligine. In Europa, la vitiligine è diagnosticata a circa 1,5milioni di pazienti (0,2-0,8% della popolazione) e la prevalenza complessiva è stimata essere inferiore all’1%, con la maggior parte dei pazienti (circa 8 su 10) affetti da vitiligine non segmentale. La vitiligine può verificarsi a qualsiasi età, anche se molti pazienti con vitiligine manifestano i primi sintomi prima dei 30 anni. La vitiligine non solo influisce negativamente sulla salute fisica, ma ha anche un pesante impatto sulla qualità della vita, con ricadute sull’occupazione lavorativa e la salute psicosociale, come la depressione.