Pfizer ha annunciato nei giorni scorsi i risultati topline positivi dello studio di Fase 3 Basis (NCT03938792), che valuta Hympavzi™ (marstacimab) negli adulti e adolescenti affetti da emofilia A o B con inibitori. Lo studio ha raggiunto l’endpoint primario e gli endpoint secondari chiave relativi ai sanguinamenti, dimostrando la superiorità di marstacimab somministrato settimanalmente per via sottocutanea nel migliorare gli esiti dei sanguinamenti rispetto al trattamento on-demand, in una popolazione di pazienti per la quale sono necessari approcci terapeutici meno gravosi. Gli inibitori, ovvero anticorpi che neutralizzano le terapie sostitutive del fattore carente rendendole inefficaci, possono svilupparsi nelle persone affette da emofilia. Gli inibitori possono essere diagnosticati tramite un esame del sangue.
Su oltre 800mila persone nel mondo che vivono con emofilia A o B, circa il 20% dei pazienti con emofilia A e il 3% dei pazienti con emofilia B non possono continuare a ricevere terapie sostitutive del fattore carente perché sviluppano inibitori contro fattore VIII e fattore IX, rendendo tali terapie inefficaci nel prevenire o arrestare gli episodi emorragici. “I pazienti con inibitori tendono a presentare complicazioni frequenti, e orientarsi nel panorama terapeutico può introdurre complessità e aumentare il carico della malattia”, dichiara il dott. Davide Matino, M.D., M.Sc., ricercatore principale dello studio Basis e professore Associato di Medicina presso la McMaster University. “La forte riduzione dei sanguinamenti osservata con marstacimab rispetto al trattamento on-demand nello studio di Fase 3 Basis, unita alla modalità di somministrazione settimanale, offre un potenziale entusiasmante per questi pazienti che hanno un grande bisogno di opzioni terapeutiche.”
Lo studio Basis ha dimostrato che il trattamento profilattico con marstacimab ha ottenuto una riduzione statisticamente significativa e clinicamente rilevante del tasso annualizzato dei sanguinamenti ABR trattati nelle persone affette da emofilia A o B grave con inibitori. 48 persone con emofilia sono state trattate con marstacimab per un periodo di 12 mesi, rispetto a un regime endovenoso on-demand con agenti bypassanti, somministrato come parte della cura abituale in un periodo iniziale osservazionale di 6 mesi. Marstacimab si è dimostrato superiore al trattamento on-demand, con una riduzione del -93% dell’ABR in 12 mesi (ABR 1,39 vs ABR on-demand 19,78; p < 0,0001). La superiorità è stata inoltre dimostrata in tutti gli endpoint secondari legati ai sanguinamenti: sanguinamenti spontanei, sanguinamenti articolari, sanguinamenti in articolazioni bersaglio e sanguinamenti totali.
“Questi risultati incoraggianti dimostrano il potenziale di marstacimab nell’aiutare le persone affette da emofilia A o B con inibitori, rispondendo a un importante bisogno per i pazienti con anticorpi che neutralizzano la maggior parte delle opzioni profilattiche a base di fattori utilizzate per gestire i sanguinamenti”, afferma Michael Vincent, M.D., Ph.D., chief Inflammation & Immunology officer di Pfizer. “Marstacimab rappresenta il più recente contributo di Pfizer in oltre 40 anni di impegno per il progresso nella cura dell’emofilia, come opzione terapeutica generalmente ben tollerata che, se approvata per questa popolazione di pazienti, potrebbe offrire protezione dai sanguinamenti con una semplice somministrazione sottocutanea settimanale tramite penna preriempita.”
Le analisi complete dei dati di fase 3 relativi al gruppo con inibitori dello studio Basis sono ancora in corso e ulteriori dati verranno presentati nei prossimi congressi medici. Pfizer prevede di discutere questi dati con le Autorità regolatorie, con l’obiettivo di avviare le procedure di autorizzazione per marstacimab nel trattamento dei pazienti con emofilia con inibitori.
