L’Agenzia Italiana del Farmaco Aifa ha riconosciuto la rimborsabilità per enfortumab vedotin (padcev™) in associazione a pembrolizumab (keytruda®) per il trattamento di prima linea di pazienti adulti con cancro uroteliale non resecabile o metastatico.
LA TERAPIA INNOVATIVA
Si tratta della prima terapia di associazione approvata in Italia a offrire un’alternativa alla chemioterapia contenente platino, l’attuale standard di cura utilizzato da quasi 40 anni per il trattamento di prima linea del carcinoma uroteliale avanzato. Il tumore della vescica è il quarto tumore più diffuso in Italia, con oltre 31mila nuovi casi diagnosticati ogni anno. I tassi di sopravvivenza a 5 anni sono dell’80% negli uomini e del 78% nelle donne, con 8.300 decessi stimati all’anno (dati AIOM – AIRTUM I Numeri del Cancro in Italia 2025). La diagnosi spesso giunge troppo tardi e molti pazienti, circa il 12%, vengono diagnosticati quando la malattia è in fase avanzata o metastatica, con esiti particolarmente sfavorevoli in termini di sopravvivenza.
IL CARCINOMA DELLA VESCICA
Il carcinoma della vescica può essere fatale, soprattutto se diagnosticato in fase avanzata. Eppure la consapevolezza dei segni e dei sintomi di questa patologia è drammaticamente ancora bassa e molte persone tardano a rivolgersi al medico curante. Pesante l’impatto della neoplasia vescicale, soprattutto nella forma avanzata/metastatica, sulla vita del paziente e della famiglia, con conseguenze sul piano fisico, mentale, relazionale e lavorativo.
STUDIO E APPROVAZIONE
L’approvazione della rimborsabilità da parte dell’Aifa è stata supportata dai risultati dello studio clinico di fase 3 EV-302, noto anche come Keynote-A39, che ha valutato l’efficacia e la sicurezza di enfortumab vedotin in associazione a pembrolizumab in pazienti con carcinoma uroteliale localmente avanzato o metastatico precedentemente non trattato (la/mUC).
“Questa opzione terapeutica rappresenta una grande novità perché ha la possibilità di cambiare la storia clinica di questi pazienti”, dichiara Roberto Iacovelli, professore associato di Oncologia Medica, Dipartimento Medicina e Chirurgia Traslazionale, Università Cattolica Sacro Cuore - Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli IRCCS, Roma. “Una vera rivoluzione rispetto allo standard di trattamento. Enfortumab vedotin è un anticorpo farmaco-coniugato che veicola un chemioterapico all’interno delle cellule tumorali, a partire dal legame tra l’anticorpo farmaco-coniugato e la nectina-4, una proteina di adesione ubiquitaria e particolarmente espressa sulle cellule di molti tumori, incluso il tumore uroteliale. Pembrolizumab, invece, ‘risveglia’ la capacità del sistema immunitario di riconoscere la cellula tumorale. Insieme, questi farmaci agiscono su 2 fronti diversi e in modo sinergico con l’obiettivo di distruggere le cellule tumorali. Si tratta di un enorme passo avanti per una popolazione di pazienti con carcinoma della vescica non resecabile o metastatico caratterizzata da importanti bisogni insoddisfatti.”
Enfortumab vedotin in associazione a pembrolizumab è stato approvato in EU e inoltre negli Stati Uniti, in Canada, Australia e numerosi Paesi dell’Asia. “La nuova opzione terapeutica, che prevede l’associazione di enfortumab vedotin e pembrolizumab, offre un’alternativa alla chemioterapia a base di platino, rispondendo a un importante bisogno clinico ancora insoddisfatto”, afferma Fulvio Berardo, amministratore delegato Astellas Pharma S.p.A. “Il nostro obiettivo è continuare a contribuire al miglioramento degli esiti clinici, prolungare la sopravvivenza e migliorare la qualità di vita dei pazienti, offrendo una prospettiva concreta di speranza alle persone colpite da carcinoma uroteliale e alle loro famiglie.”
