Daratumumab, primo anticorpo monoclonale anti-CD38 totalmente umano approvato per il trattamento del mieloma multiplo, sviluppato da Janssen, ha ricevuto dall’Aifa la rimborsabilità per 2 nuove indicazioni terapeutiche. “Nella sua formulazione sottocutanea è la prima specifica terapia in Italia, in combinazione con bortezomib, ciclofosfamide e desametasone (D-VCd), rimborsata per il trattamento dell’amiloidosi da catene leggere (AL) di nuova diagnosi”, dichiara Giovanni Palladini, direttore Centro per lo Studio e la Cura delle Amiloidosi Sistemiche, Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo. Inoltre, il farmaco è ora rimborsato in combinazione con pomalidomide e desametasone (D-Pd) per il trattamento di pazienti adulti con mieloma multiplo precedentemente trattato; in pazienti che abbiano ricevuto almeno 1 precedente linea di terapia contenente un inibitore del proteasoma e lenalidomide, refrattari alla lenalidomide, o che abbiano ricevuto almeno 2 precedenti linee di terapia contenenti lenalidomide e un inibitore del proteasoma, e che abbiano mostrato progressione della malattia durante o dopo l’ultima terapia.
L’amiloidosi AL è una malattia ematologica rara, che si associa spesso alla presenza di disordini plasmacellulari, in particolare di mieloma multiplo, e che conta ogni anno circa 800 nuovi casi in Italia. La malattia è dovuta all’accumulo nei tessuti e negli organi di proteine in una forma tossica e insolubile, chiamata amiloide, che ne causa un danneggiamento. I sintomi associati all’amiloidosi AL sono diversi e aspecifici.
Il mieloma multiplo è un tumore del sangue che ha origine nel midollo osseo ed è causato dalla proliferazione senza controllo delle plasmacellule. Si tratta di una malattia che colpisce principalmente gli anziani: il 38% delle diagnosi riguarda persone di età superiore ai 70 anni e solo il 2% individui al di sotto dei 40 anni. I sintomi risultano aspecifici, come il dolore osseo, soprattutto a livello della schiena, dell’anca e del costato, l’anemia e l’insufficienza renale, e frequentemente la diagnosi di mieloma avviene occasionalmente, a seguito di esami eseguiti per altri motivi. “Grazie agli avanzamenti della ricerca scientifica, oggi siamo in grado di diagnosticare la malattia in una fase precoce e, di conseguenza, trattare i pazienti in modo più efficace”, dichiara Roberto Mina, medico ematologo presso la divisione di Ematologia della Città della Salute e della Scienza di Torino, e ricercatore presso l’Università degli studi di Torino. “Se infatti, agli inizi degli anni 2000, l’aspettativa di vita dei pazienti affetti da mieloma multiplo era di circa 2-3 anni, oggi la sopravvivenza dei pazienti più giovani e candidabili alla chemioterapia intensiva e al trapianto di cellule staminali autologhe può eccedere i 10 anni. Per questo possiamo affermare che il mieloma stia diventando sempre meno una patologia acuta e sempre più una malattia cronicizzabile. La disponibilità di nuovi farmaci in diverse combinazioni di trattamento ha cambiato l’approccio terapeutico, permettendo ai medici di orientare la scelta terapeutica di ciascun paziente non solo sulla base dell’efficacia, ma anche della tollerabilità e della via di somministrazione. Questa nuova combinazione offre una nuova opzione terapeutica per quei pazienti che sono andati incontro ad una prima recidiva e sono risultati refrattari al lenalidomide, farmaco sempre più utilizzato nella prima linea di terapia del mieloma multiplo. Tuttavia, i benefici non sono solo in termini di efficacia, ma anche di tollerabilità e logistica di somministrazione, grazie alla formulazione sottocutanea di daratumumab che si adatta anche alle necessità di popolazioni di pazienti più anziani o più fragili che potrebbero avere maggiori difficoltà di accesso alle strutture.”
