Adakveo, il farmaco che previene le crisi vaso-occlusive ricorrenti dell’anemia falciforme

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L’anemia falciforme colpisce in Europa circa 50mila persone; in Italia è considerata patologia ematologica rara a causa della difficoltà di diagnosi e tracciamento: i casi registrati con un quadro clinico grave sono circa 2.500-2.800, sebbene si ipotizzi un sommerso potenzialmente pari a circa il doppio dei pazienti. In questi giorni, l’Agenzia Italiana del Farmaco ha approvato la rimborsabilità Adakveo® (crizanlizumab) per la prevenzione delle crisi vaso-occlusive (VOC, vaso occlusive crises) ricorrenti nei pazienti con malattia a cellule falciformi di età uguale e superiore a 16 anni che abbiano presentato almeno 2 VOC nel corso dei 12 mesi precedenti. Crizanlizumab – al quale AIFA ha riconosciuto il requisito di innovatività condizionata – può essere somministrato come terapia aggiuntiva a idrossiurea/idrossicarbamide (HU/HC) o come monoterapia in pazienti per i quali HU/HC sia inappropriata o inadeguata (vale a dire non sufficientemente efficace o in virtù di problematiche di tollerabilità o di insufficiente compliance).

Crizanlizumab, designato farmaco orfano, si lega alla P-selectina, una proteina di adesione cellulare che svolge un ruolo centrale nelle interazioni multicellulari che possono provocare vaso-occlusione. Le crisi vaso-occlusive (VOC) sono eventi gravi e imprevedibili e possono rappresentare delle vere emergenze sanitarie a causa della loro rapida evoluzione e alta mortalità. Secondo quanto evidenziato dalla ricerca internazionale SWAY, Sickle Cell World Assessment Survey, il 91% dei pazienti riferisce almeno 1 crisi vaso-occlusiva nei 12 mesi antecedenti all’indagine; complessivamente, i pazienti hanno riferito una media di 5,3 VOC nei 12 mesi precedenti, la maggior parte delle quali gestite con intervento medico.

“L’approvazione della rimborsabilità in Italia della prima terapia mirata per le crisi vaso-occlusive ricorrenti rappresenta una notizia molto importante sia per la comunità dei pazienti sia per i clinici”, commenta Lucia De Franceschi, professore associato di Medicina Interna, AOUI Verona ed Università degli Studi di Verona. “Crizanlizumab, grazie al suo peculiare meccanismo, agisce direttamente sulla vasculopatia infiammatoria cronica, che sta alla base delle numerose complicanze cliniche dei pazienti con sindrome falciforme. Inoltre, crizanlizumab ha un profilo di unicità che lo rende molto interessante per noi medici perché potrebbe aiutarci a gestire anche quei pazienti che hanno fallito o non accettano terapie considerate standard.”