Progressi della ricerca sul fronte delle malattie del sangue

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Oltre il 50% dei pazienti con Leucemia Mieloide Cronica in remissione completa a un anno dalla sospensione della terapia, secondo i più recenti dati degli studi clinici; un numero crescente di pazienti italiani può accedere a LabNet, il network italiano per la diagnostica molecolare realizzato dal GIMEMA, Gruppo Italiano Malattie EMatologiche dell’Adulto, con il supporto di Novartis, modello di riferimento europeo; prima innovazione terapeutica dopo 25 anni e nuove prospettive di cura per la Leucemia Mieloide Acuta grazie a midostaurina, un farmaco che aumenta in modo significativo la sopravvivenza; mentre approcci terapeutici innovativi andranno presto a impattare sulla comune pratica clinica e sul trattamento di tutte le più importanti malattie del sangue. Il quadro di riferimento che ha reso possibili questi sviluppi è quello dell’Ematologia di precisione, l’approccio che unisce terapie mirate e diagnostica molecolare avanzata per calibrare le terapie sulle caratteristiche molecolari delle malattie del sangue con grandi benefici in termini di efficacia e minori effetti collaterali, fattore chiave dell’Ematologia di precisione insieme allo sviluppo delle terapie mirate a precisi bersagli molecolari.
La grande novità degli ultimi mesi è che il GIMEMA sta ampliando la rete LabNet grazie al supporto non condizionato di Novartis: a quella per la Leucemia Mieloide Cronica, attiva ormai da oltre un decennio, dallo scorso aprile si affianca quella dedicata alla Leucemia Mieloide Acuta, una neoplasia del sangue grave, caratterizzata da peculiari alterazioni genetiche e molecolari, associata ancora oggi a una prognosi sfavorevole. Ma per questa malattia del sangue si profila anche la prima importante novità terapeutica dopo oltre 25 anni: midostaurina designato come breakthrough therapy dalla FDA statunitense, che utilizzato insieme alla chemioterapia negli studi clinici dimostra un aumento significativo della sopravvivenza. La nuova molecola dovrebbe essere disponibile in Italia dal 2017.
“È molto importante poter utilizzare la rete LabNet anche per la Leucemia Mieloide Acuta, una malattia del sangue che per la sua complessità ed eterogeneità biologica deve essere adeguatamente caratterizzata sul piano biologico in ogni singolo paziente”, spiega Sergio Amadori, vice Presidente della Fondazone GIMEMA e Direttore dell’Unità Operativa Complessa di Ematologia al Policlinico Tor Vergata di Roma. “Nel paradigma dell’ematologia di precisione si inscrive anche midostaurina, farmaco che inibisce la mutazione genetica FLT3, presente in circa un terzo dei pazienti con Leucemia Mieloide Acuta: i risultati dello studio internazionale RATIFY, al quale ha partecipato attivamente anche il gruppo Italiano GIMEMA, sono di grande rilievo perché mostrano che questo farmaco usato in combinazione riduce in maniera significativa il rischio di recidiva offrendo una maggiore probabilità di lunga sopravvivenza.”