L’Unione Italiana Lotta alla Distrofia Muscolare UILDM, nell’ambito del progetto di ricerca internazionale Epithe4FSHD, ha organizzato 2 live webinar dedicati alla ricerca oggetto del progetto stesso, con l’obiettivo di “raccontare cosa si prospetta a livello mondiale sulla distrofia muscolare facio-scapolo-omerale e qual è lo stato dell’arte sul trattamento e la presa in carico dei pazienti”. Il primo, dedicato ai pazienti, si svolgerà mercoledì 05 aprile 2023, dalle ore 17:00; il secondo, dedicato invece ai professionisti sanitari, si svolgerà mercoledì 19 aprile 2023, sempre a partire dalle 17:00. Momenti dedicati a “2 pubblici diversi”, proprio perché duplice è anche l’obiettivo del progetto: da un lato la ricerca; dall’altro la costruzione di una cultura sempre più forte sulla FSHD, sia per quanto riguarda i pazienti e le loro famiglie sia per i clinici.
Il ruolo di UILDM all’interno del progetto riguarda la promozione dei risultati della ricerca e una maggiore conoscenza sulla distrofia muscolare FSHD. Per questo motivo è stato creato un sito dedicato al progetto epithe4fshd.org e avviata una collaborazione con il Gruppo Pazienti FHSD di UILDM. “La distrofia muscolare FSHD è una delle più comuni malattie neuromuscolari. Purtroppo non esiste alcuna cura o trattamento terapeutico per i pazienti FSHD”, dichiara Davide Gabellini, coordinatore del progetto EpiThe4FSHD. “La malattia è causata dall’espressione fuori controllo della proteina DUX4, che è tossica per le cellule muscolari. Grazie al supporto dello European Joint Programme on Rare Diseases e al contributo di partner europei e del Nord America, il progetto EpiThe4FSHD prevede di testare la sicurezza e l’efficacia di molecole che inibiscono la produzione di DUX4. Oltre alla componente scientifica, una parte altrettanto importante del progetto prevede di fare informazione e sensibilizzazione su questa importante malattia grazie al contributo fondamentale di UILDM, partner del progetto EpiThe4FSHD.”
“Questo progetto rappresenta un ulteriore passo in avanti sia per i pazienti sia per il mondo dei clinici che studiano la distrofia muscolare FSHD”, dichiara Marco Rasconi, presidente nazionale UILDM. “Coinvolgere i pazienti nel processo di comunicazione e sensibilizzazione sulla malattia che per primi devono gestire significa rispondere loro in primis come persone, azione che vede UILDM impegnata da sempre. […] cura e avere cura sono capisaldi a cui non dobbiamo mai smettere di dare attenzione. La ricerca da un lato continua instancabile a cercare la cura, ma l’impegno deve andare ad alimentare anche la qualità della vita quotidiana e questo passa attraverso la formazione e la sensibilizzazione.”