Pemigatinib per il trattamento del colangiocarcinoma del fegato FGFR2

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Nuove possibilità di trattamento per il colangiocarcinoma, tumore raro che si forma nel dotto biliare e che in Italia colpisce ogni anno circa 2mila persone. Incyte Biosciences Italia annuncia l’approvazione da parte di Aifa della rimborsabilità della monoterapia con Pemigatinib (Pemazyre). È un inibitore della chinasi, indicato in Europa per il trattamento di adulti con colangiocarcinoma localmente avanzato o metastatico con fusione o riarrangiamento del recettore 2 del fattore di crescita dei fibroblasti (FGFR2) che hanno manifestato una progressione dopo almeno una linea precedente di terapia sistemica. Gli studi condotti hanno dimostrato che nei pazienti la monoterapia con Pemazyre ha determinato un tasso di risposta obiettiva complessivo del 37% e una durata della risposta mediana di 8 mesi, risultati notevolmente migliori rispetto alle attuali terapie utilizzati per la cura di questa rara patologia. Risultati incoraggianti anche sul versante degli effetti del Pemazyre, che è stato generalmente ben tollerato dai pazienti.

“Il meccanismo d’azione di questo farmaco è quello di bloccare la trasmissione di un segnale a livello di una cellula tumorale che viene generata da una particolare alterazione molecolare”, spiega Filippo de Braud, direttore del Dipartimento di Oncologia e Ematoncologia dell’Istituto Nazionale Tumori di Milano. “Quando c’è questa alterazione la cellula tumorale riceve uno stimolo alla crescita. Il Pemigatinib è in grado di togliere energia per trasmettere questo tipo di segnale. Quindi la cellula perde il segnale che ne guida la crescita e muore. Di conseguenza, abbiamo un vantaggio terapeutico che è superiore a quello della chemioterapia.”

“Pemigatinib ha dimostrato di poter dare in seconda linea, quindi per pazienti già pre-trattati, un beneficio in termini di risposte obiettive, cioè di riduzione della malattia, ma anche in termini di tempo della progressione della malattia stessa”, aggiunge Giordano Beretta, direttore Uoc Oncologia Medica Asl Pescara e presidente Fondazione Aiom.”Purtroppo a un certo punto la malattia sfugge di nuovo, ma è possibile che impiegare questa strategia in una linea più precoce possa migliorare i risultati. Ma attenzione, questo farmaco è attivo solo in chi ha questa mutazione (fusione o riarrangiamento del recettore 2 del fattore di crescita dei fibroblasti, FGFR2, ndr), cioè circa nel 10-16% dei colangiocarcinoma intraepatici. In chi non ha questa mutazione, il beneficio non è presente e quindi il farmaco non va impiegato. Per cui si tratta di un farmaco specifico e attivo, ma solo in un sottogruppo di pazienti.”

“Rappresenta la prima terapia target approvata nel colangiocarcinoma e la vera grande novità dopo oltre un decennio nel trattamento di questa patologia”, commenta Onofrio Mastandrea, di Incyte Bioscences Italia. “L’impegno di Incyte nello sviluppo di Pemigatinib è stato particolarmente significativo. Basti pensare che è stato disegnato all’interno dei nostri laboratori e oggi è disponibile sul letto dei pazienti grazie a un programma di sviluppo clinico del farmaco che ha visto coinvolte anche l’accademia e le società scientifiche italiane, che si sono distinte nel programma di sviluppo sia in termini di screening di pazienti eligibili al trattamento che in termini di arruolamento dei pazienti. I prossimi sviluppi sono sicuramente nella prima linea, attraverso uno studio in fase tre in confronto alla chemioterapia.”