La recente approvazione in Giappone di una terapia sperimentale con cellule staminali per la malattia di Parkinson ha riacceso l’attenzione internazionale su possibili nuovi approcci terapeutici. Non si tratta però ancora di una nuova cura. La Società Italiana Parkinson SIP e Fondazione LIMPE per il Parkinson ETS invitano a interpretare i risultati “con cautela”, in quanto i dati disponibili sono ancora preliminari e riguardano un numero molto ristretto di pazienti. La terapia, chiamata raguneprocel e sviluppata dall’azienda farmaceutica Sumitomo Pharma, ha ottenuto in Giappone un’approvazione condizionata e limitata nell’ambito di uno speciale percorso regolatorio dedicato alla Medicina rigenerativa; il trattamento può dunque essere utilizzato solo in pazienti selezionati all’interno del Sistema Sanitario giapponese e per un periodo di tempo limitato, durante il quale dovranno essere raccolti ulteriori dati clinici per confermarne sicurezza e efficacia. Al momento, la terapia non è disponibile in Europa né in altri Paesi.
Il trattamento si basa sull’impiego di cellule staminali pluripotenti indotte (iPS), che in laboratorio vengono trasformate in neuroni capaci di produrre dopamina, il neurotrasmettitore che si riduce progressivamente nella malattia di Parkinson. Le cellule vengono poi trapiantate nel putamen, una regione del cervello coinvolta nel controllo del movimento, con l’obiettivo di sostituire parte dei neuroni dopaminergici persi e contribuire al miglioramento dei sintomi motori. Si tratta tuttavia di una strategia volta al controllo dei sintomi, non di una cura definitiva della malattia.
I risultati disponibili finora sono “incoraggianti ma ancora iniziali”: “Nel principale studio pubblicato, solo 7 pazienti sono stati seguiti per 24 mesi dopo il trapianto cellulare”, spiega Giovanni Fabbrini, presidente SIP. “I dati mostrano l’assenza di eventi avversi gravi correlati alla terapia, segnali di produzione di dopamina da parte delle cellule trapiantate e un miglioramento di alcuni sintomi motori in alcuni dei pazienti trattati. Si tratta però di studi di piccole dimensioni, non progettati per dimostrare in modo definitivo l’efficacia clinica della terapia. Inoltre, anche i pazienti trattati continueranno verosimilmente ad assumere farmaci come la levodopa, che rimane la terapia di riferimento per il controllo dei sintomi.”
Per la comunità scientifica restano aperte diverse questioni importanti: la durata nel tempo degli effetti del trapianto, l’identificazione dei pazienti che potrebbero beneficiarne maggiormente e la conferma dei risultati su un numero più ampio di pazienti. Per questo motivo saranno necessari studi clinici più grandi e controllati prima di poter valutare con certezza il reale impatto terapeutico di questo approccio. “La ricerca sulle terapie cellulari per la malattia di Parkinson è molto attiva e rappresenta una delle linee di sviluppo più promettenti nel campo delle malattie neurodegenerative”, afferma ancora Fabbrini. “Allo stesso tempo è fondamentale evitare interpretazioni premature: le evidenze finora pubblicate riguardano un numero molto limitato di pazienti e richiederanno conferme in studi clinici più ampi e controllati.”
Società Italiana Parkinson e Fondazione LIMPE ricordano inoltre che, per le persone che oggi convivono con la malattia, le terapie disponibili – farmacologiche, riabilitative e, nei casi selezionati, chirurgiche – restano gli strumenti fondamentali per il controllo dei sintomi: “Comprendiamo bene la speranza che notizie di questo tipo possano generare nelle persone con Parkinson e nei loro familiari”, continua Fabbrini. “Proprio per questo è importante affidarsi a informazioni basate su evidenze scientifiche solide e ricordare che ogni decisione terapeutica deve essere sempre discussa con il proprio Neurologo di riferimento, all’interno di percorsi di cura qualificati e regolamentati.”
