È italiano il primo studio clinico sull’impiego delle cellule staminali multipotenti mesenchimali per il trattamento di alcune malattie neurodegenerative tra cui la Paralisi Sopranucleare Progressiva (PSP), malattia rara, considerata una forma di parkinsonismo grave.
Promosso dalla Fondazione Grigioni/Istituti Clinici di Perfezionamento e dalla Cell Factory "Franco Calori" del Policlinico di Milano, lo studio clinico di fase I ha l’obiettivo di valutare la sicurezza e l’efficacia dell’impiego di cellule staminali multipotenti mesenchimali autologhe (cioè provenienti dallo stesso paziente che poi le riceve) in soggetti affetti da PSP e per i quali attualmente non esiste alternativa terapeutica.
“Lo Studio già nella fase finale dell’iter autorizzativo presso l’Istituto Superiore di Sanità - afferma Gianni Pezzoli, Direttore del Centro Parkinson di Milano, Presidente dell’Associazione Italiana Parkinsoniani (AIP) e Presidente della Fondazione Grigioni per il Morbo di Parkinson - prenderà avvio entro due-tre mesi e vedrà il coinvolgimento di una ventina di pazienti.
Questa sperimentazione clinica rappresenta un importante traguardo, prima di tutto perché risponde ai bisogni dei pazienti affetti da questa grave patologia, ma anche perché da un punto di vista medico-scientifico apre nuove prospettive in termini di possibilità di trattamento delle altre malattie neurodegenerative, a cominciare dalla malattia di Parkinson.”  Il disegno sperimentale clinico è molto rigoroso.
Appartenente al gruppo dei parkinsonismi, la PSP provoca una degenerazione delle cellule nervose che fanno parte dei circuiti che regolano automaticamente i movimenti (le vie extrapiramidali): i pazienti presentano quindi principalmente lentezza nel compiere i movimenti (bradicinesia), rigidità e compromissione dei riflessi che permettono di mantenere l’equilibrio. La malattia è caratterizzata inoltre da un sintomo particolare, ovvero dall’incapacità di muovere gli occhi volontariamente, prima solo in senso verticale e poi anche in altre direzioni a causa di un blocco (paralisi) delle vie nervose al di sopra dei motoneuroni e dei nervi cranici (sopranucleare).
La PSP è una malattia particolarmente aggressiva: nel giro di 5 anni dall’esordio in genere il paziente è costretto alla sedia a rotelle. La PSP rappresenta il 3% dei parkinsonismi: ha una prevalenza di circa 6,5 casi per 100.000 abitanti ed una incidenza di 5,3 nuovi casi ogni 100.000 abitanti.

Ma come avviene praticamente il prelievo delle cellule staminali e come verranno infusi i pazienti?
Le cellule staminali multipotenti mesenchimali verranno ottenute dal midollo osseo dei pazienti stessi. Per prelevare il midollo osseo si effettuerà un’aspirazione dall’osso del bacino, al cui interno è infatti contenuto il sangue midollare, molto ricco di cellule staminali. Le cellule verranno poi sottoposte ad una fase molto complessa e delicata, in cui saranno mantenute in vitro in presenza di terreni particolari. Applicando delle metodologie molto standardizzate, messe a punto dalla Cell Factory “Franco Calori” del Policlinico di Milano, sarà possibile ottenere cellule mesenchimali staminali multipotenti che, una volta somministrate al paziente, svolgeranno la loro funzione biologica di riparazione del tessuto cerebrale dei pazienti.
“Negli ultimi anni sono stati pubblicati alcuni lavori clinici in aperto che suggeriscono che il trapianto autologo di cellule staminali mesenchimali raccolte dal midollo osseo sia ben tollerato ed efficace nei parkinsonismi. - precisa Rosaria Giordano, Direttore Tecnico della Cell Factory "Franco Calori" del Policlinico di Milano - Le cellule staminali somministrate riescono a raggiungere le aree cerebrali colpite dalla malattia ed influenzano positivamente il tessuto circostante, riducendo la morte cellulare. Ecco perché questa metodica può risultare importante per riuscire a rallentare la progressione della malattia e ridurre i sintomi in pazienti per i quali al momento non esistono alternative terapeutiche”.
Nello studio italiano verranno arruolati venti (N=20) pazienti affetti da Paralisi Sopranucleare Progressiva, con età superiore a 40 anni e che non rispondono alla terapia farmacologica. Per l’inserimento nello studio, i pazienti saranno attentamente identificati, caratterizzati e valutati dai medici del Centro Parkinson degli Istituti Clinici di Perfezionamento. Entro il primo anno dall’avvio dello studio si potrà avere una prima valutazione a breve termine (a sei mesi dal trattamento) su un primo gruppo di pazienti. La valutazione definitiva è invece prevista ad un anno e mezzo dal trattamento.
“Ci auguriamo di ottenere presto dei risultati e offrire ai nostri pazienti un’opzione terapeutica in più in completa sicurezza. - continua Pezzoli - Questo anche con l’obiettivo di frenare un certo turismo sanitario, che oggi coinvolge circa il 10% dei pazienti affetti da PSP che si recano all’estero, principalmente in Germania, in Cina o in Sud America, per sottoporsi a infusioni con cellule staminali sia autologhe che eterologhe. A parte i costi piuttosto elevati (si parla di tariffe che vanno dai 10.000 ai 40.000 euro per infusione) è necessario ricordare che tali procedimenti sono nella maggior parte dei casi non efficaci e soprattutto espongono i pazienti a rischi piuttosto importanti, quali infezioni o encefalopatie, che sono dovute al fatto che le procedure in genere non soddisfano neanche i minimi standard sanitari.”

Fonte foto: http://www.wellme.it