Odevixibat è risultato efficace nel trattamento dei pazienti pediatrici affetti da colestasi intraepatica familiare PFIC, rara malattia genetica del fegato causa di gravi alterazioni nella sintesi e nel trasporto della bile che determinano prurito spesso invalidante, problemi della crescita e dell’apprendimento. Lo studio italiano è stato recentemente presentato al LV Congresso Europeo Società Europea di Gastroenterologia, Epatologia e Nutrizione Pediatrica ESPGHAN 2023 di Vienna. Attraverso un programma di uso compassionevole di Odevixabat, il gruppo italiano – coordinato dal dott. Angelo Di Giorgio, Pediatra dell’Ospedale Giovanni XXIII di Bergamo – ha ottenuto una significativa riduzione degli acidi biliari sierici e del prurito con un netto miglioramento della qualità di vita dei piccoli pazienti, ottenendo per prima volta un simile risultato senza ricorrere a interventi chirurgici.
Fino a poco tempo fa non esisteva nessuna terapia medica efficace per ridurre il livello degli acidi biliari nel sangue e quindi attenuare il prurito, perciò i bambini colpiti da PFIC erano costretti a sottoporsi a interventi chirurgici complessi fino al trapianto di fegato. “Nel dicembre 2022 è stata messa in commercio in Italia una nuova molecola, odevixibat. Il nostro gruppo dell’Area Fegato della SIGENP ha potuto preliminarmente trattare i bambini attraverso un programma di uso compassionevole; sono onorato di presentare i nostri risultati a Vienna, ringrazio tutti i centri italiani che hanno collaborato”, spiega Di Giorgio. “La nostra casistica di 25 bambini trattati è molto numerosa, considerato che si tratta comunque di una malattia rara. Alcune malattie del fegato possono causare colestasi, una condizione caratterizzata dall’incremento nel sangue di sostanze normalmente eliminate con la bile, come la bilirubina e gli acidi biliari. L’incremento nel sangue di queste sostanze, in particolare gli acidi biliari, può causare prurito talmente severo da provocare lesione cutanee da grattamento e disturbi del sonno tali da compromettere il normale sviluppo psicomotorio dei bambini. In alcuni casi, la perdita del sonno notturno a causa del prurito (sia nel bambino affetto che nei genitori che lo assistono) può rendere difficili le normali relazioni tra i vari membri della famiglia.”
“Il risultato eccellente raggiunto da questo studio – afferma il prof. Claudio Romano, presidente SIGENP e direttore dell’UO di Gastroenterologia Pediatrica e Fibrosi Cistica dell’Università di Messina – evidenzia come l’Area Fegato della SIGENP si collochi tra i più importanti gruppi di ricerca a livello europeo e internazionale.”