Ocrelizumab, una nuova soluzione terapeutica per il trattamento della sclerosi multipla, è ora disponibile in Italia a carico del SSN: la molecola ha infatti ricevuto l’approvazione di AIFA per la rimborsabilità in fascia H ed è erogabile solo in ambito ospedaliero. L’utilizzo in Italia di ocrelizumab è oggi possibile grazie a un lungo percorso di studi e di sperimentazioni che ne hanno dimostrato il potenziale terapeutico e a una serie di approvazioni da parte delle autorità regolatorie in ambito sanitario, da ultima, quella della European Medicines Agency nel gennaio scorso, che ne hanno riconosciuto i benefici per la comunità delle persone con sclerosi multipla.
I dati sull’efficacia e sulla sicurezza a lungo termine di ocrelizumab sono coerenti con il suo profilo beneficio-rischio favorevole sia per la sclerosi multipla recidivante (SMR) che per la forma primariamente progressiva (SMPP); ocrelizumab viene così a costituire la prima soluzione terapeutica che, coniugando all’elevata efficacia un profilo di sicurezza favorevole, può essere impiegata, con importanti benefici, fin dalle fasi precoci della patologia. Da un’analisi condotta sul periodo di estensione in aperto degli studi, inoltre, è emerso che quattro anni di trattamento continuo con ocrelizumab hanno comportato nella SM recidivante una riduzione sostenuta dell’attività di malattia sottostante. Tale riduzione è stata osservata anche nei pazienti che sono stati trattati con ocrelizumab per due anni, a seguito di un precedente trattamento di due anni con interferone. Nelle persone con sclerosi multipla primariamente progressiva, ocrelizumab può ritardare di sette anni l’insorgenza della necessità di impiegare la sedia a rotelle. Due nuovi studi di fase IIIb su ocrelizumab nella SMPP utilizzeranno, inoltre, nuovi end-point per valutare la funzione dell’arto superiore e la progressione della disabilità.
“Si tratta di una vera rivoluzione copernicana: questo è un giorno che resterà nella storia della sclerosi multipla”, dichiara Giancarlo Comi, Direttore del Dipartimento di Neurologia e dell’Istituto di Neurologia Sperimentale (INSPE), Università Vita-Salute San Raffaele, Milano. “Ocrelizumab ha la peculiarità unica di attaccare un tipo specifico di linfociti B, ovvero quelli che esprimono il recettore CD20. È noto che queste cellule svolgono un ruolo chiave nell’aggressione che il sistema immunitario scatena contro le cellule nervose e la guaina mielinica che le ricopre, causa dei sintomi che si associano alla sclerosi multipla. Spesso – prosegue Comi – il medico si trova ancora oggi a dover effettuare una scelta tra efficacia e sicurezza del trattamento, poiché i farmaci potenti rischiano di essere poco sicuri. Questo ritarda lo switch verso terapie ad alta efficacia e promuove invece l’utilizzo di terapie subottimali; il profilo di sicurezza favorevole di ocrelizumab ne consente l’utilizzo fin dalle fasi precoci della malattia, soprattutto nelle forme recidivanti, di maggiore impatto e ancora prive di una soluzione terapeutica in grado di coniugare efficacia e sicurezza.”
“Questo farmaco inoltre viene somministrato per infusione endovenosa ogni sei mesi e non prevede la conduzione di analisi di routine tra i dosaggi”, commenta il prof. Carlo Pozzilli, Ordinario di Neurologia presso l’Università degli Studi Sapienza Direttore del Centro Sclerosi Multipla dell’Ospedale Sant’Andrea, Roma. “Questi aspetti ne confermano la sua grande semplicità di impiego: è un passo avanti straordinario rispetto agli approcci orali quotidiani e alle infusioni a cadenza mensile attualmente disponibili. Alla luce di queste caratteristiche, credo che ocrelizumab apporti un importante cambiamento per le persone con sclerosi multipla, sia per il rallentamento della progressione della patologia sia per un miglioramento della loro qualità di vita in generale.”
