Nuovo trattamento per la neoplasia del sangue a cellule dendritiche plasmacitoidi blastiche (BPDCN)

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La BPDCN, precedentemente linfoma blastico a cellule NK, è una neoplasia ematologica aggressiva, spesso con manifestazioni cutanee e può coinvolgere anche linfonodi e viscere. Nei giorni scorsi, l’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha adottato un parere positivo per Elzonris (tagraxofusp) come monoterapia per il trattamento di prima linea di pazienti adulti affetti da neoplasia a cellule dendritiche plasmacitoidi blastiche (BPDCN), una neoplasia molto aggressiva e con prognosi severa. L’opinione positiva del CHMP si basa sul più ampio studio prospettico mai condotto in pazienti con BPDCN naïve al trattamento o precedentemente trattati.

“L’opinione positiva di oggi del CHMP rappresenta una pietra miliare fondamentale per i pazienti che soffrono di BPDCN e per le loro famiglie e dimostra il nostro forte impegno per migliorare la vita delle persone colpite da tumori difficili da trattare”, commenta Elcin Barker Ergun, CEO del Gruppo Menarini. “La BPDCN è una patologia rara e aggressiva per la quale attualmente non ci sono opzioni terapeutiche approvate nell’UE. Per questa ragione, siamo particolarmente entusiasti di avere fatto un passo avanti nel rendere Elzonris disponibile ai pazienti affetti da BPDCN.”

Elzonris è una terapia mirata che agisce in maniera selettiva sul CD123, inizialmente lanciata negli Stati Uniti da Stemline Therapeutics, ora parte del Gruppo Menarini. Elzonris è stato approvato nel 2018 dalla Food and Drug Administration degli Stati Uniti, dove è attualmente disponibile per il trattamento di pazienti adulti e pazienti pediatrici, di età pari o superiore a due anni, affetti da BPDCN. La cellula di origine BPDCN è il precursore della cellula dendritica plasmocitoide (pDC). La diagnosi di BPDCN si basa sulla triade diagnostica immunofenotipica di CD123, CD4 e CD56, nonché su altri marker. L’Organizzazione Mondiale della Sanità ha definito questa malattia BPDCN nel 2008; nomi precedenti includevano il linfoma blastico a cellule NK e la neoplasia ematodermica CD4+ / CD56+ agranulare.