La Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha accettato di valutare con procedura prioritaria (priority review) la richiesta di Biologics License supplementare (sBLA) per dupilumab come trattamento aggiuntivo di mantenimento per i bambini tra i 6 e gli 11 anni con dermatite atopica da moderata a grave non adeguatamente controllata con i farmaci topici o quando questi non siano raccomandati. La decisione finale è attesa entro il 26 maggio 2020. Nonostante lo standard di trattamento, molti bambini con dermatite atopica da moderata a grave continuano a soffrire di sintomi incontrollati e persistenti: prurito costante, lesioni e secchezza della pelle, rossore, ispessimento, fissurazione, croste ed essudazione superficiale. Oltre ai sintomi fisici, la dermatite atopica da moderata a grave può avere un impatto significativo sulla qualità di vita dei bambini e anche sulle loro famiglie.
La richiesta supplementare è supportata da dati che includono i risultati di uno studio registrativo di fase 3 sull’efficacia e la sicurezza di dupilumab in associazione a corticosteroidi topici in bambini con dermatite atopica grave. Nello studio, i bambini trattati con dupilumab e corticosteroidi topici hanno mostrato miglioramenti significativi dei parametri complessivi di gravità della malattia, clearing della pelle, prurito e qualità di vita rispetto ai soli corticosteroidi topici. Gli eventi avversi più frequentemente osservati con dupilumab includono congiuntivite, nasofaringite e reazioni al sito di iniezione, in linea con il profilo di sicurezza di dupilumab già documentato in popolazioni più adulte. I risultati dettagliati di questo studio saranno presentati durante un prossimo congresso scientifico.
Nel 2016, la FDA ha conferito la designazione di breakthrough therapy a dupilumab nel trattamento di bambini dai 6 mesi agli 11 anni di età con dermatite atopica grave non controllata con farmaci topici. Si tratta di è un anticorpo monoclonale completamente umano che inibisce la segnalazione delle interleuchine 4 e 13 (IL-4 e IL-13). I dati dagli studi clinici di dupilumab hanno mostrato che IL-4 e IL-13 sono due proteine chiave nell’infiammazione di tipo 2, che svolge un ruolo fondamentale nella dermatite atopica, nell’asma e nella rinosinusite cronica con poliposi nasale.
Negli Stati Uniti, il farmaco è approvato per il trattamento, a partire dai 12 anni di età, di pazienti con dermatite atopica da moderata a grave non adeguatamente controllata con farmaci da applicare sulla pelle (topici) oppure che non possono utilizzare questi farmaci. Inoltre è approvato per l’utilizzo in associazione ad altri farmaci per il controllo dell’asma come trattamento di mantenimento dell’asma eosinofilico o dipendente da steroidi orali in pazienti dai 12 anni di età con asma non controllato con i farmaci che utilizzano abitualmente. È infine autorizzato per l’utilizzo con altri farmaci indicati per la rinosinusite cronica con poliposi nasale in pazienti adulti che presentano una malattia non controllata. Fuori dagli Stati Uniti, dupilumab è approvato in diversi Paesi nel mondo, tra cui Europa e Giappone, per il trattamento di specifiche popolazioni di pazienti con dermatite atopica da moderata a grave e in alcune tipologie di pazienti con asma. In Europa, dupilumab è approvato anche per il trattamento di alcune tipologie di pazienti adulti con rinosinusite cronica con poliposi nasale. In Italia, dupilumab è disponibile da settembre 2018 per il trattamento di pazienti adulti con dermatite atopica da moderata a grave candidati alla terapia sistemica e ha ricevuto da parte dell’Agenzia Italiana del Farmaco il riconoscimento di farmaco innovativo.
